La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la prima immunoterapia basata su cellule T regolatorie (Tregzi) per prevenire gravi complicanze nei pazienti con tumori del sangue: riduce l’incidenza della malattia del trapianto contro l’ospite (Graft versus Host Disease, GVHD) nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali da donatori, una condizione che può verificarsi quando le cellule del sangue trapiantate dal donatore attaccano i tessuti del paziente.

Tregzi utilizza cellule staminali e cellule del sistema immunitario prelevate dal sangue di un donatore compatibile per aiutare l’organismo a combattere il tumore, riducendo al tempo stesso il rischio di GVHD, che «rappresenta una delle complicanze più temute e difficili da prevenire», ha spiegato Karim Mikhail, direttore ad interim del Center for Biologics Evaluation and Research della FDA.

Le cellule T regolatorie sono un particolare tipo di cellule immunitarie che controllano e modulano la risposta del sistema immunitario: svolgono importanti funzioni nel regolare i meccanismi di difesa del nostro organismo contribuendo a mantenere la tolleranza immunologica.

Dopo aver esaminato i dati dello studio clinico Precision-T, nell’ambito del quale 187 pazienti adulti con tumori del sangue hanno ricevuto l’immunoterappia Tregzi oppure un trapianto standard di cellule staminali – la FDA ha concluso che i benefici di Tregzi superano i potenziali rischi.

Tregzi ha ottenuto dalla FDA le designazioni di farmaco orfano e di Regenerative Medicine Advanced Therapy.