La Food and Drug Administration ha approvato zilganersen per il trattamento della malattia di Alexander in pazienti pediatrici e adulti: agisce direttamente sull’accumulo della proteina che ne determina lo sviluppo.

Finora erano disponibili solo terapie di supporto.

La malattia di Alexander è un disturbo neurologico raro e progressivo causato da mutazioni nel gene che produce la proteina GFAP. L’iperespressione e l’accumulo di questa proteina mutata causa danni neurologici. La malattia colpisce meno di 1 persona su un milione e può causare problemi gravi e potenzialmente fatali, tra cui crisi epilettiche, difficoltà a camminare, debolezza muscolare e aumento della pressione intracranica.

Zilganersen è un oligonucleotide antisenso sviluppato da Ionis Pharmaceuticals che riduce la produzione della proteina GFAP anomala prima che possa accumularsi e causare ulteriori danni. Il farmaco viene somministrato ogni tre mesi attraverso un’iniezione nel canale spinale, eseguita da un professionista sanitario adeguatamente formato.