La FDA ha avviato un programma per favorire lo sviluppo e l’autorizzazione di dispositivi medici destinati alle persone con malattie rare: CDRH Rare Disease Impact Initiative.

L’iniziativa nasce all’interno del Center for Devices and Radiological Health (CDRH), che si occupa della regolazione dei dispositivi medici.

Perché questa iniziativa? La Food and Drug Administration spiega che il ridotto numero di pazienti e la complessità di molte malattie rare rendono spesso difficile raccogliere dati clinici sufficienti e sviluppare dispositivi destinati a bisogni clinici insoddisfatti molto specifici. E così per molte patologie rare mancano ancora strumenti adeguati per la diagnosi e il trattamento.

Più attenzione alle esigenze delle malattie rare

La nuova iniziativa punta a rafforzare il dialogo tra FDA, pazienti, caregiver, aziende, comunità scientifica e organizzazioni che operano nel campo delle malattie rare. Il Center for Devices and Radiological Health lavorerà anche per individuare i bisogni ancora insoddisfatti e per fare in modo che gli uffici incaricati delle valutazioni regolatorie tengano maggiormente conto delle caratteristiche specifiche di queste patologie.

Nell’ambito dell’iniziativa, il Rare Disease Innovation Hub favorirà la collaborazione tra i diversi centri dell’FDA che si occupano di prodotti medici.

La lista dei dispositivi già autorizzati

La FDA ha inoltre pubblicato una Rare Disease Medical Device List, un elenco dei dispositivi autorizzati negli Stati Uniti la cui indicazione comprende una malattia o una condizione rara.

A settembre un workshop sulle sperimentazioni cliniche

Il 29 settembre si terrà il workshop RISE to the Challenge: Statistical Considerations for Rare Disease Clinical Investigations, organizzato dal Duke Margolis Institute for Health Policy insieme al Rare Disease Innovation Hub della FDA. Al centro dell’incontro, progettazione e valutazione degli studi clinici nelle malattie rare.