La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso l’approvazione accelerata a navepegritide per l’acondroplasia pediatrica. L’acondroplasia è una condizione genetica rara che causa uno sviluppo anomalo dello scheletro e può comportare complicazioni muscolari, neurologiche e cardiorespiratorie. È causata da alterazioni a carico del gene FGFR3, codificante per una molecola espressa nella cartilagine in accrescimento.

La terapia, a somministrazione settimanale e indicata per i bambini dai due anni in su che presentano cartilagini di accrescimento ancora aperte, agisce contrastando l’iperattività della segnalazione del recettore FGFR3, responsabile della limitazione della crescita ossea. Fornisce un’esposizione sistemica continua al peptide natriuretico di tipo C (CNP) e, attraverso questo rilascio prolungato, mira a contrastare in modo costante la segnalazione eccessiva del recettore FGFR3, che è la causa principale della limitazione della crescita ossea e delle altre complicazioni cliniche legate all’acondroplasia.

«Un importante passo avanti nel trattamento dei bambini con acondroplasia, offrendo ai medici per la prima volta l’opzione di prescrivere un medicinale settimanale supportato da dati convincenti di efficacia e ottima tollerabilità provenienti da tre studi clinici» commenta Carlos A. Bacino, docente di Genetica molecolare e umana al Baylor College of Medicine coinvolto nei trial clinici.

L’approvazione si basa sui dati di tre studi clinici randomizzati e controllati con placebo, che hanno mostrato un miglioramento della velocità di crescita. Poiché si tratta di un’approvazione accelerata, Ia conferma definitiva dell’autorizzazione potrebbe essere subordinata alla verifica del beneficio clinico in ulteriori studi confirmatori.

«Siamo fiduciosi nel potenziale di YUVIWEL di trasformare il trattamento dell’acondroplasia e siamo profondamente grati ai pazienti, ai medici e ai sostenitori per i loro numerosi contributi a questo importante traguardo» sottolinea Jan Mikkelsen, presidente e CEO di Ascendis Pharma, l’azienda produttrice.

L’organizzazione Little People of America ha accolto favorevolmente la notizia, sottolineando l’importanza del coinvolgimento delle persone affette da nanismo nelle decisioni mediche.

In merito alla sicurezza, il farmaco può causare effetti collaterali come reazioni nel sito di iniezione (arrossamento, prurito o dolore) e il rischio di abbassamento della pressione sanguigna.

La disponibilità commerciale del farmaco negli Stati Uniti è prevista per l’inizio del secondo trimestre del 2026. Contestualmente, l’FDA ha rilasciato un voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher) per incoraggiare lo sviluppo di nuovi trattamenti in questo ambito.