Tutte le persone con fibrosi cistica (che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene CFTR) potranno beneficiare gratuitamente del farmaco Kaftrio in associazione con Kalydeco. Lo ha deciso oggi il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA).

Il farmaco era già rimborsato in Italia per i pazienti dai 2 anni di età con le mutazioni più comuni, che interessano circa l’80% dei malati (si stimano oltre 3mila in Italia). Con l’estensione alle mutazioni più rare, autorizzate dall’Agenzia Europea dei Medicinali per i modulatori del gene CFTR, la platea dei pazienti che accederanno al trattamento a carico del Servizio sanitario nazionale si amplia alla quasi totalità dei malati, includendo coloro che finora non erano inclusi nella rimborsabilità e non avevano valide alternative di cura (circa 1.600, segnala AIFA).

Che cos’è la fibrosi cistica

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara e progressiva che colpisce soprattutto l’apparato respiratorio e quello digerente. É dovuta a un gene mutato (CFTR), che determina la produzione di muco eccessivamente denso che chiude i bronchi, portando a infezioni respiratorie ripetute, e ostruisce il pancreas, impedendo la corretta digestione e assimilazione del cibo. I farmaci modulatori della proteina CFTR, come Kaftrio e Kalydeco, agiscono sulla funzionalità respiratoria, migliorando la qualità di vita dei pazienti.

Rimborsabilità e sostenibilità del SSN

AIFA ha anche ammesso alla rimborsabilità Alyftrek, altro modulatore CFTR di nuova generazione per la fibrosi cistica, per pazienti dai 6 anni. Complessivamente ha dato il via libera a 2 farmaci orfani, 2 nuove molecole, 7 generici, 3 biosimilari e 5 estensioni di indicazione terapeutica.

«Su alcuni di questi farmaci, come quelli per la fibrosi cistica, c’era molta attesa da parte dei pazienti e siamo lieti che l’impegno dell’Agenzia nel confronto con l’azienda abbia consentito di concludere positivamente l’iter di negoziazione» ha dichiarato il presidente Robert Nisticò ricordando la priorità dell’AIFA: «mettere a disposizione dei cittadini i medicinali essenziali». La decisione è stata infatti possibile grazie allo sconto ottenuto sul prezzo proposto dall’azienda all’inizio della negoziazione, a luglio 2025.

Come ha spiegato Nisticò,  è responsabilità dell’AIFA far sì che i costi di queste nuove terapie siano sostenibili per il SSN. «Per questo è fondamentale valutare l’innovazione in funzione del suo reale valore aggiunto per i pazienti e in un’ottica di investimento per il sistema sanitario nel suo complesso. Farmaci che modificano radicalmente la storia di una patologia e contribuiscono ad aumentare l’aspettativa di vita in condizioni di salute migliori sono anche una risorsa per il SSN». Perché – ha spiegato il presidente – consentono per esempio di ridurre l’impatto dei costi di ospedalizzazione «e di tutti quei trattamenti che si rendono necessari per fronteggiare le complicanze frequenti e gravi cui vanno incontro i pazienti a causa di queste malattie».

Farmaci che hanno ottenuto il via libera dall’AIFA

Ecco gli altri farmaci ammessi alla rimborsabilità. Il secondo farmaco orfano è Lyvdelzi, indicato per il trattamento della colangite biliare primaria.

Le due nuove molecole sono gli anticorpi monoclonali Alhemo, per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A o B; e Andembry per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario.

Saranno rimborsati anche Baiama e Eydenzelt, biosimilari di aflibercept, il farmaco per la degenerazione maculare neovascolare correlata all’età, e di golimumab (Gobivaz), l’anticorpo monoclonale utilizzato per il trattamento di forme moderate e severe di artrite reumatoide, artrite psoriasica e spondilite anchilosante e colite ulcerosa.

Ammessi alla rimborsabilità anche i primi generici di nintedanib (Nintedanib Teva e Viatris, Nipfilan, Puqod), di nintedanib esilato (Nintedanib Accord e Sandoz), indicati per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica e di malattie interstiziali polmonari, e dell’antiepilettico brivaracetam (Brivaracetam Teva).

Le estensioni di indicazione terapeutica riguardano Fabhalta, per il trattamento della glomerulopatia da C3, una rara e grave malattia renale; Jivi, per il trattamento e la profilassi delle emorragie nei pazienti precedentemente trattati, da 7 anni in su, con emofilia A; e Kisqali, per il cancro della mammella in fase iniziale.