Passi avanti nei trial clinici della terapia sperimentale per la fibrosi cistica sviluppata da Enterprise Therapeutics, società nel portafoglio di Panakès Partners.

La biotech britannica ha annunciato il raggiungimento dell’obiettivo primario di efficacia nello studio clinico di fase 2 per ETD001: farmaco inalatorio, progettato come bloccante del canale che controlla il trasporto del sodio (ENaC). La sperimentazione ha coinvolto pazienti con fibrosi cistica che appartengono a quella quota del 10% della popolazione che non trae beneficio dai trattamenti con modulatori CFTR ( il canale che controlla il trasporto del cloro). I dati raccolti indicano un miglioramento della funzionalità polmonare in un arco di tempo di 28 giorni rispetto al gruppo placebo. ETD001 agisce bloccando i canali ENaC per favorire la rimozione del muco e ridurre l’ostruzione delle vie aeree.

I risultati all’European Cystic Fibrosis Society

Lo studio clinico si è svolto in diversi centri nel Regno Unito, Germania, Francia e Italia (Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer, Istituto Gaslini, Fondazione Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona). I risultati completi saranno presentati al congresso della European Cystic Fibrosis Society a Lisbona a giugno 2026.

«I dati dimostrano che questo nuovo bloccante dei canali ENaC per via inalatoria è ben tollerato nei pazienti con fibrosi cistica e determina un miglioramento della funzionalità polmonare» commenta soddisfatta Renu Gupta, Chief Medical Officer di Enterprise Therapeutics, sottolineando il potenziale di ETD001 quale opzione terapeutica innovativa per migliorare la vita dei pazienti che attualmente non dispongono di terapie efficaci.

«È la prima volta che un bloccante dei canali ENaC dimostra efficacia nei pazienti con fibrosi cistica» aggiunge Martin Gosling, Chief Scientific Officer della società, che aggiunge: «osservare un miglioramento della funzionalità polmonare entro 28 giorni dal trattamento è un traguardo significativo e ora non vediamo l’ora di progredire in studi clinici di durata maggiore, dove prevediamo di vedere ulteriori benefici clinici».

Sviluppi futuri e nuove applicazioni

Enterprise Therapeutics prevede di avviare gli studi di fase 2b per definire i dosaggi ottimali e per valutare l’efficacia di ETD001 in combinazione con i modulatori CFTR. E ha espresso l’intenzione di estendere la sperimentazione clinica ai pazienti affetti da bronchiectasia non dovuta a fibrosi cistica, una condizione caratterizzata da accumulo di muco e ostruzioni simili.