Fondazione Telethon ha annunciato l’impegno a rendere disponibile ai pazienti la terapia genica per la sindrome di Wiskottt-Aldrich, nata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano. La decisione nasce al fine di evitare che terapie geniche potenzialmente in grado di cambiare la storia naturale di malattie molto gravi, siano abbandonate dalle aziende diventando così non disponibili per i pazienti. Già lo scorso settembre Fondazione Telethon aveva annunciato l’impegno a produrre e distribuire la terapia genica per l’ADA-SCID.
Francesca Pasinelli, Consigliere Delegato di Fondazione Telethon ha commentato: “Non c’è occasione migliore della Giornata Mondiale delle Malattie Rare per annunciare il nostro impegno a rendere disponibile come trattamento anche la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia genetica del sistema immunitario. Dopo la decisione presa per la terapia genica per l’ADA-SCID, vogliamo garantire la disponibilità di un altro trattamento che altrimenti rischierebbe il mancato accesso al mercato. Essere stati selezionati dall’EMA per il suo programma europeo di sviluppo di terapie avanzate è un riconoscimento della nostra capacità di portare questa terapia all’approvazione in Europa, grazie alla nostra visione e alle competenze di cui disponiamo”.
