Latus Bio, biotech statunitense impegnata nello sviluppo di terapie geniche, ha chiuso un round di finanziamento di Serie A da 97 milioni di dollari per sostenere la propria pipeline terapeutica innovativa. Obiettivo: accelerare lo sviluppo di terapie geniche di nuova generazione.

L’estensione di 43 milioni di dollari, annunciata oggi, è stata guidata da 8VC, con la partecipazione degli investitori esistenti: DCVC Bio, BioAdvance, Benjamin Franklin Technology Partners, Modi Ventures, Gaingels e Hatch BioFund Korea. Sono entrati nel capitale anche nuovi soggetti come la Korea Development Bank e la Helen’s Pink Sky Foundation.

Nella pipeline di Latus Bio, le terapie LTS-201 per la malattia di Huntington e LTS-101 per la lipofuscinosi ceroide neuronale di tipo 2 a esordio tardivo infantile (CLN2). La terapia LTS-201 agisce riducendo l’espressione dell’enzima MSH3 per rallentare la progressione della malattia di Huntington attraverso una singola somministrazione a basso dosaggio. L’azienda prevede di presentare la domanda per l’avvio della sperimentazione clinica nel terzo trimestre del 2026.

Parallelamente, il candidato LTS-101 è in fase di sviluppo per CLN2, patologia neurodegenerativa pediatrica. Per questo programma i primi dati clinici sulla sicurezza e sui biomarcatori sono attesi entro la fine del 2026.

L’approccio di Latus Bio si basa sull’utilizzo di capsidi di virus adeno-associati (AAV) proprietari e ingegnerizzati per veicolare in modo efficiente il materiale genetico ai tessuti target. L’obiettivo: migliorare la sicurezza dei trattamenti, la loro efficacia e la sostenibilità dei processi produttivi. La tecnologia è progettata per essere applicata oltre le malattie ultra-rare, estendendosi a patologie che colpiscono popolazioni di pazienti più ampie.

«Stiamo portando avanti LTS-201 verso uno studio first-in-human per la malattia di Huntington. In parallelo, LTS-101 per la malattia CLN2 avanzerà verso i primi dati clinici entro la fine del 2026 attraverso uno studio già avviato» ha spiegato P. Peter Ghoroghchian, amministratore delegato di Latus Bio.

Oltre ai disturbi del sistema nervoso centrale, Latus Bio sta studiando varianti di capsidi con potenziali applicazioni in ambito renale, oculare, cardiaco e muscolare.