Ionis Pharmaceuticals e Recordati hanno siglato un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di zilganersen, una terapia sperimentale a RNA per la malattia di Alexander, al di fuori degli Stati Uniti.

La malattia di Alexander è una malattia neurologica rara, progressiva e spesso fatale che colpisce gli astrociti, le cellule cerebrali fondamentali per il supporto dei neuroni. È causata da mutazioni nel gene GFAP, che determinano un accumulo eccessivo della proteina acidica fibrillare gliale danneggiando il sistema nervoso e portando alla perdita delle funzioni neurologiche, motorie, respiratorie e dell’autonomia.

Attualmente non esistono opzioni terapeutiche approvate in grado di modificare il decorso di questa condizione.

Zilganersen è un trattamento che interviene direttamente sul meccanismo che causa l’accumulo proteico dannoso: è un oligonucleotide antisenso progettato per inibire la produzione della proteina GFAP in eccesso. I risultati degli studi clinici hanno evidenziato una stabilizzazione della velocità dell’andatura e benefici diffusi su diversi sintomi della patologia, con un profilo di sicurezza favorevole.

Secondo i termini dell’accordo, Ionis riceverà un pagamento iniziale di 30 milioni di dollari, oltre a potenziali pagamenti successivi al raggiungimento di determinati obiettivi regolatori e commerciali. Recordati gestirà le procedure di autorizzazione e la distribuzione internazionale, sfruttando la propria competenza nelle malattie rare, mentre Ionis manterrà i diritti per il mercato statunitense e la guida dello sviluppo globale.

L’accordo punta a garantire una distribuzione capillare del farmaco una volta ottenute le autorizzazioni necessarie.

Negli Stati Uniti, la terapia è attualmente in fase di revisione da parte della FDA (la decisione è attesa per il 22 settembre).

Le autorità regolatorie degli Stati Uniti (FDA) e dell’Europa (EMA) hanno riconosciuto a zilganersen lo status di farmaco orfano (la malattia di Alexander colpisce circa 1 persona su 1-3 milioni nel mondo). Inoltre la Food and Drug Administration gli ha riconosciuto la designazione di Breakthrough Therapy, perché non esistono attualmente cure approvate in grado di modificare il decorso della malattia.

Recordati è un gruppo farmaceutico internazionale, con radici italiane, quotato alla Borsa Italiana (XMIL: REC).