«Appropriatezza e innovazione nel trattamento dell’ipoparatiroidismo cronico», questo il titolo dello speciale INNLIFES HORIZON che sarà presentaro venerdì 24 aprile, a Palazzo Turati a Milano: un lavoro corale che integra prospettive cliniche, farmacologiche, regolatorie, biostatistiche e legali per orientare la gestione di questa malattia rara.

L’incontro sarà l’occasione per fare il punto sulla fase di transizione che il sistema sanitario italiano sta affrontando: il passaggio da una gestione palliativa (basata su supplementazione di calcio e vitamina D o uso off-label di teriparatide) a una vera terapia sostitutiva ormonale sviluppata per l’ipoparatiroidismo cronico, palopegteriparatide.

L’ipoparatiroidismo cronico è una condizione rara caratterizzata da deficit di paratormone (PTH) e ipocalcemia persistente. La causa principale, riscontrata nel 75% dei casi, è il danno o la rimozione delle paratiroidi durante interventi chirurgici al collo; le restanti forme sono legate a patologie autoimmuni o genetiche. I pazienti convivono con un carico di malattia spesso invisibile: crampi muscolari, instabilità neuromuscolare e una persistente “nebbia mentale” che limita l’autonomia e la qualità della vita

Per decenni, la terapia si è basata sulla supplementazione di calcio e vitamina D attiva, un approccio puramente “palliativo” che non ripristina la fisiologia ormonale e non previene complicanze a lungo termine come i danni renali.

Palopegteriparatide rappresenta quindi un’innovazione terapeutica importante per i pazienti.

A differenza delle terapie precedenti, il palopegteriparatide è un profarmaco che garantisce un’esposizione più stabile all’ormone nel corso delle 24 ore. Questo permette di ridurre drasticamente la dipendenza da supplementi di calcio e vitamina D, normalizzare i parametri ematici e, soprattutto, proteggere i reni riducendo la calciuria, migliorando la qualità di vita.

Dopo l’approvazione di FDA ed EMA, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità a carico del SSN con la determina del 25 marzo 2026.

Al centro della pubblicazione che sarà presentata venerdì prossimo, il cambio di paradigma terapeutico: il passaggio dall’uso di farmaci nati per altre indicazioni, come teriparatide, alla disponibilità di terapie ormonali sostitutive progettate specificamente per l’ipoparatiroidismo. Una transizione non solo clinica: perché il passaggio dall’uso off-label di teriparatide alla terapia con palopegteriparatide riguarda tutto il sistema, e ha implicazioni cliniche, regolatorie e organizzative.

Lo speciale INNLIFES HORIZON offre una mappa ragionata per affrontare questa complessità, utile per clinici e decisori al fine di superare la frammentazione dei percorsi assistenziali e garantire l’equità nell’accesso alle cure.

Realizzato grazie al contributo non condizionante di Ascendis Pharma, il lavoro è stato coordinato dalla professoressa Maria Luisa Brandi, presidente della Fondazione italiana per la ricerca sulle malattie dell’osso, e ha coinvolto un panel di esperti (endocrinologi, farmacisti ospedalieri, statistici e giuristi) integrando diverse prospettive disciplinari per offrire una visione d’insieme sulla gestione di una condizione per decenni priva di trattamenti specifici.

Hanno contribuito alla realizzazione del documento: Carlotta Galeone (Applied Statistics Center dell’Università di Milano-Bicocca), Maria Galdo (Ospedali dei Colli di Napoli), Armando Genazzani (Università di Torino), Giovanna Mantovani (Policlinico di Milano), Nicola Montano(SIMI), Andrea Montagnani (FADOI),  Andrea Palermo (Campus Bio-Medico), Massimo Piazzoli (Studio Legale Piazzoli).