Italfarmaco ha siglato con la giapponese JCR Pharmaceuticals un accordo di licenza esclusiva per sviluppare e potenzialmente commercializzare JR-141 (pabinafusp alfa) negli Stati Uniti, in Europa e in America Latina.

La terapia enzimatica sostitutiva è attualmente in fase III per il trattamento della sindrome di Hunter, o mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), una malattia genetica rara.

JR-141 è progettato per attraversare la barriera emato-encefalica e raggiungere il sistema nervoso centrale. Il farmaco utilizza la tecnologia proprietaria di JCR che sfrutta il recettore della transferrina per trasportare l’enzima terapeutico e raggiungere direttamente il cervello. L’obiettivo è intervenire sia sulle manifestazioni sistemiche sia su quelle neurologiche della malattia.

La sindrome di Hunter è una malattia lisosomiale causata dal deficit o dal malfunzionamento dell’enzima iduronato-2-solfatasi, essenziale per degradare carboidrati complessi (glicosaminoglicani). Il loro accumulo nei lisosomi impatta sullo sviluppo fisico e mentale, causando anomalie a livello di scheletro, cuore, apparato respiratorio e cervello.

L’attuale terapia enzimatica sostitutiva non affronta i sintomi a carico del sistema nervoso centrale. JR-141 è stato sviluppato proprio per superare questo limite: affrontare sia i sintomi somatici sia quelli neuronopatici della malattia, che possono portare a un progressivo declino cognitivo.

Il farmaco è stato approvato in Giappone nel 2021 ed è stato autorizzato negli Emirati Arabi Uniti nel 2026. In Stati Uniti, Europa e America Latina, invece, JR-141 è ancora sperimentale. JCR e Italfarmaco puntano a ottenere le autorizzazioni dalla Food and Drug Administration, dall’Agenzia Europea per i Medicinali, dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency del Regno Unito e dall’Agenzia brasiliana di regolamentazione sanitaria.

Secondo l’accordo, una volta ottenute le autorizzazioni, Italfarmaco sarà responsabile della commercializzazione e distribuzione del prodotto nei territori assegnati, mentre JCR manterrà la responsabilità della produzione. Per JCR sono previsti un pagamento iniziale, milestone e royalty, oltre ai ricavi legati alla fornitura del prodotto.

«Questo accordo segna una tappa importante nel rapporto tra Italfarmaco e JCR Pharmaceuticals e riflette l’impegno condiviso a sviluppare terapie innovative per le persone che vivono con malattie rare e genetiche», ha dichiarato Francesco Di Marco, amministratore delegato di Italfarmaco, multinazionale italiana fondata nel 1938, a Milano. Una collaborazione che rafforza, come ha ricordato Antonio Nardi, vicepresidente e Head of Business & Portfolio Development di Italfarmaco, l’intesa tra le due aziende, avviata nel dicembre 2025 con l’accordo che ha affidato a JCR la commercializzazione in Giappone di givinostat di Italfarmaco per la distrofia muscolare di Duchenne. In questo caso, invece, è Italfarmaco a ottenere i diritti su un candidato di JCR per i mercati occidentali e latinoamericani.