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La Commissione Europea dà il via libera alla somministrazione di ORKAMBI ai bambini tra 1 e 2 anni affetti da fibrosi cistica

La Commissione Europea ha approvato ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) per il trattamento dei bambini affetti da Fibrosi Cistica di età compresa tra 1 e <2 anni. La Fibrosi Cistica è una malattia genetica rara e progressiva che colpisce principalmente i polmoni e l’apparato digerente, riducendo le aspettative di vita. Colpisce in generale più di 88.000 persone in tutto il mondo ed è causata da una proteina CFTR difettosa e/o mancante a causa di specifiche mutazioni nel gene CFTR, che determina la produzione di muco eccessivamente denso.

Questa importante estensione dell’indicazione della terapia di Vertex consente ai bambini in tenera età con fibrosi cistica e due copie della mutazione F508del nel gene CFTR di beneficiare per la prima volta di un farmaco in grado di trattare la causa sottostante della loro malattia.

“I sintomi della FC e i danni agli organi possono manifestarsi fin dalla prima infanzia, quindi è fondamentale iniziare il trattamento il prima possibile”, ha dichiarato Silvia Gartner, M.D., specialista in Pediatria e Pneumologia, Coordinatrice del Centro Pediatrico per la Fibrosi Cistica, Barcellona. “L’approvazione odierna ci fornisce un medicinale che offre una finestra di opportunità per ritardare l’insorgenza della Fibrosi Cistica per questi bambini molto giovani idonei”.

La terapia è già disponibile nel Regno Unito e sarà disponibile già a breve in Austria, Danimarca, Repubblica d’Irlanda, Svezia, e Germania. ORKAMBI® è una combinazione di lumacaftor e ivacaftor, che agiscono insieme per idratare e rimuovere il muco dalle vie respiratorie.

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