Lenmeldy, terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD), una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica è stata approvata anche negli USA. Questa approvazione segue quella ottenuta in Europa, con la denominazione Libmeldy, già avvenuta nel dicembre 2020. Il via libera espresso dalla FDA (Food and Drug Administration), renderà la terapia accessibile ad un numero ancora maggiore di pazienti. Essa rappresenta una pietra miliare nel percorso di ricerca ultraventennale condotto dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano.
La MLD è una grave malattia metabolica di origine genetica, che si stima colpisca 1 bambino ogni 100 mila. Nelle forme più gravi questi bambini perdono rapidamente la capacità di camminare, parlare e interagire con il mondo circostante. La maggior parte di loro muore in età infantile e ha a disposizione soltanto cure palliative. Lenmeldy è una terapia genica che viene somministrata tramite un’unica infusione e ha dimostrato di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei pazienti con un follow-up fino a 12 anni. La realizzazione della terapia è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics.
