Svolta per la Malattia di Huntington: FDA fa retromarcia sulla terapia genica a cui sta lavorando la biotech uniQure e apre la strada all’approvazione accelerata.

uniQure, l’azienda che ha sviluppato la terapia genica AMT-130, in sperimentazione per questa rara patologia neurodegenerativa ereditaria, ha annunciato che presenterà alla Food and Drug Administration la Biologics License Application (BLA) nel terzo trimestre di quest’anno. La decisione arriva dopo un recente incontro con i funzionari della FDA.

Dello sviluppo della terapia genica per la malattia di Huntington avevamo parlato qui con Sarah Tabrizi, direttrice dell’Huntington’s Disease Center dell’University College di Londra e consulente scientifica di uniQure.

Secondo l’ente regolatorio statunitense l’analisi a tre anni dello studio di fase I/II potrà costituire la base a supporto della sottomissione della domanda per l’approvazione accelerata del trattamento. Prima della presentazione della domanda, uniQure e FDA definiranno il disegno dello studio confermatorio. 

In precedenza, FDA si era espressa negativamente: non riteneva cioè che le evidenze raccolte fossero sufficienti a fornire la prova primaria di efficacia necessaria a supportare una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per AMT-130.

Ora la svolta. «La FDA ha concordato che gli attuali dati clinici possono supportare la presentazione della BLA nel breve termine e si è impegnata a collaborare rapidamente con noi per definire il disegno dello studio di conferma richiesto» ha spiegato Matt Kapusta, chief executive officer at uniQure. «La coerenza e la solidità dei dati clinici raccolti finora ci rendono estremamente fiduciosi nelle potenzialità del trattamento di apportare un beneficio significativo ai pazienti» ha detto sottolineando l’obiettivo di rendere AMT-130 disponibile nel più breve tempo possibile, negli Stati Uniti e non solo.

AMT-130 ha già ottenuto dalla FDA le designazioni Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Breakthrough Therapy e Fast Track.