È Ojemda, un medicinale orfano indicato per il trattamento del glioma pediatrico di basso grado, il farmaco per cui il Gruppo di coordinamento degli Stati membri sulla valutazione delle tecnologie sanitarie ha approvato il primo rapporto di valutazione clinica congiunta per un medicinale (Joint Clinical Assessment – JCA). La decisione è stata presa il 30 aprile in occasione del diciannovesimo incontro del gruppo.

L’approvazione del documento è avvenuta per consenso dopo una discussione che ha tenuto conto delle osservazioni trasmesse dallo sviluppatore, dai medici e dai pazienti.

Il quadro normativo e gli obiettivi della cooperazione

Questa procedura rientra tra le attività previste dal Regolamento europeo 2021/2282, che ha istituito un sistema di cooperazione tra gli Stati membri per l’analisi dell’efficacia e della sicurezza dei nuovi farmaci rispetto alle terapie già in uso (leggi qui l’intervista a Simona Montilla, AIFA). La normativa mira a supportare i sistemi sanitari nazionali nell’offrire assistenza basata sull’utilizzo delle tecnologie più recenti. Il rapporto approvato costituisce uno degli strumenti operativi per armonizzare le valutazioni cliniche all’interno dell’Unione Europea.

Criteri di trasparenza e gestione delle informazioni

Il Gruppo di coordinamento ha discusso le modalità di pubblicazione dei risultati e ha definito i limiti della riservatezza commerciale. Le metodologie impiegate negli studi, i risultati clinici e le procedure di sintesi delle prove sono considerati dati di dominio pubblico. In merito a questo aspetto, l’organismo ha precisato che «ogni informazione già disponibile nel dominio pubblico, le metodologie degli studi clinici, tutti i risultati degli studi clinici e gli approcci di sintesi delle evidenze adottati non sono considerate informazioni commercialmente riservate».

Procedura di pubblicazione e accesso ai documenti

Insieme al rapporto principale di valutazione è stato approvato un rapporto riassuntivo. Tutta la documentazione sarà ora trasmessa alla Commissione europea per la verifica della conformità alle norme procedurali. Una volta completata questa fase, il rapporto di valutazione sarà pubblicato sul portale della Commissione, dove saranno accessibili anche il rapporto riassuntivo e il dossier completo presentato dallo sviluppatore del farmaco.