Dal mieloma multiplo alla leucemia, e dal tumore del polmone ai tumori genito-urinari, gli sforzi della ricerca scientifica si stanno sempre più traducendo in nuove opportunità terapeutiche. Ma l’innovazione assume realmente valore solo quando riesce a tradursi in opportunità concrete per i pazienti, anticipando i trattamenti, personalizzando gli approcci e intervenendo in modo sempre più mirato nelle diverse fasi di malattia. Se n’è discusso ieri a Milano in occasione di un incontro organizzato da Johnson & Johnson per fare il punto sulle novità nell’area onco-ematologica.

Equità di accesso all’innovazione terapeutica

«Oggi una delle sfide principali è assicurare che ogni paziente possa accedere alle terapie innovative in modo rapido ed equo, indipendentemente dal territorio dove vive». Lo ha sottolineato Annalisa Mandorino, segretaria generale di Cittadinanzattiva.

«La capacità di offrire un percorso di cura fluido e tempestivo sin dal primo momento – ha detto – è fondamentale. E per garantire una reale equità di accesso sul territorio nazionale, è indispensabile lo sviluppo delle Reti Oncologiche Regionali, strutture nate per coordinare i centri di cura e consentire il corretto referral dei pazienti alle strutture più specializzate, unitamente all’accesso uniforme ai test diagnostici molecolari, fondamentali per personalizzare le terapie e assicurare l’efficacia delle stesse» (qui le criticità riscontrate da Favo, Federazione italiana delle Associazioni di Volontariato in Oncologia). In tal senso va l’impegno di Cittadinanzattiva, in prima linea per garantire parità di accesso alle cure in tutto il territorio nazionale e adeguati servizi di diagnosi, terapia e assistenza, anche domiciliare, per i pazienti oncologici

Perché se l’innovazione è tale se riesce a cambiare la vita ai pazienti, spesso l’arrivo di nuove terapie comporta delle sfide in termini di sostenibilità e per i modelli organizzativi. Mandorino ha allora ricordato il ruolo del terzo settore nel fare da ponte tra l’innovazione della ricerca e l’effettiva fruibilità delle terapie, a riprova del bisogno di collaborazione tra tutti gli attori del sistema salute.

Come è cambiata la gestione dei tumori del sangue

Sul fronte dell’innovazione terapeutica, Alessandro Corso, direttore dell’Ematologia dell’Ospedale di Legnano, ASST Ovest Milanese, ha ricordato che «negli ultimi vent’anni, il trattamento del mieloma multiplo ha vissuto una trasformazione molto significativa: da malattia mortale è diventata, per molti pazienti, una malattia sempre più controllabile. L’introduzione di terapie innovative, come le CAR-T, che consentono un approccio ‘one-shot’ con risposte profonde e durature, e degli anticorpi bispecifici a somministrazione sottocutanea, ha ampliato in modo significativo le possibilità terapeutiche, con un’attenzione particolare non solo all’efficacia ma anche alla qualità di vita dei pazienti». E proprio grazie ai progressi della ricerca, «oggi non parliamo più soltanto di prolungare la sopravvivenza, ma di raggiungere una vera e propria cura funzionale, ossia una condizione in cui la malattia rimane sotto controllo per lunghi periodi con un impatto minimo sulla qualità di vita».

Anche «nella gestione dei pazienti con leucemia linfatica cronica stiamo assistendo a un vero e proprio cambio di paradigma» ha spiegato Giacomo Loseto, dell’Ematologia e Terapia Cellulare dell’IRCCS Oncologico di Bari, che coordina il team multidisciplinare dei linfomi e delle sindromi linfoproliferative croniche.

«Fino a pochi anni fa, infatti, il trattamento passava unicamente attraverso la somministrazione di terapie continuative, assunte a tempo indeterminato fino alla progressione della malattia o alla comparsa di tossicità, che comportava un impegno costante sia per il paziente che per le strutture sanitarie. Questo approccio rimane un’opzione per alcuni setting di pazienti, come per la categoria dei grandi anziani, per i pazienti senza un caregiver o con un profilo ad alto rischio biologico. Da circa due anni, tuttavia, l’avvento dei regimi terapeutici a durata fissa rappresenta l’opzione d’elezione per la maggioranza dei pazienti, costituendo un’importante evoluzione nel trattamento della leucemia linfatica cronica. Infatti, grazie alla combinazione di farmaci biologici mirati, siamo in grado di ottenere risposte profonde e durature, permettendoci di sospendere il trattamento dopo un periodo stabilito, restituendo tempo e qualità di vita alle persone, liberando dalla routine della terapia quotidiana, senza però compromettere il risultato clinico».

Novità sul fronte del tumore al polmone

Sul fronte dei tumori solidi, la possibilità di identificare alterazioni genetiche e molecolari sta aprendo la strada a nuovi trattamenti sempre più mirati ed efficaci, che tengano delle caratteristiche biologiche della malattia. Succede per esempio per il trattamento del tumore del polmone.

«La ricerca scientifica sta rispondendo alla natura eterogenea del tumore al polmone sviluppando percorsi terapeutici mirati e diversificati. Questi tengono conto non solo della genetica individuale, ma anche di fattori legati all’ecosistema quali microbioma, ambiente e stile di vita. Il trattamento di questo tumore sta attraversando un profondo cambiamento: la chemioterapia tende oggi ad essere integrativa più che essenziale principio di cura grazie allo sviluppo di terapie target innovative, che consentono risultati migliori in termini di sopravvivenza e qualità di vita» ha spiegato Diego Cortinovis, direttore della struttura complessa di Oncologia medica dell’IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza e professore di oncologia all’Università Milano-Bicocca.

«Attualmente, l’impiego di un anticorpo monoclonale bispecifico come amivantamab, in associazione a lazertinib, un inibitore tirosin-chinasico di terza generazione, ha dimostrato di aumentare significativamente l’aspettativa di vita dei pazienti con tumori polmonari EGFR mutati, offrendo al contempo uno schema di trattamento privo di chemioterapia.  L’innovazione passa inoltre attraverso la possibilità di impiego della formulazione sottocutanea di amivantamab che ha dimostrato oltre all’efficacia anche una maggiore maneggevolezza nella somministrazione e consente un beneficio concreto per il paziente in termini di qualità di vita, sintetizzando il principio di cura personalizzata a 360 gradi».

Novità sul fronte del tumore alla prostata

Anche nel campo dei tumori dell’apparato genito-urinario, gli approcci terapeutici stanno facendo passi da gigante.

«Negli ultimi vent’anni abbiamo assistito a una vera e propria rivoluzione nel trattamento del tumore della prostata» ha aggiunto Alberto Briganti, ordinario di Urologia all’Università Vita-Salute San Raffaele, vicedirettore dell’Istituto di Ricerca Urologico (URI) e direttore del Programma di Chirurgia robotica dell’Ospedale San Raffaele di Milano. «Oggi possiamo sempre più fare affidamento ad un approccio multidisciplinare, che combina diverse strade, dalla chirurgia, alla radioterapia alla somministrazione di nuovi farmaci, con l’idea di adattare il percorso di cura sulla base delle singole caratteristiche di ciascun paziente. Questo è quanto dimostrato dallo studio Proteus presentato durante il Congresso ASCO, che sostiene, da un lato, la necessità di un approccio terapeutico perioperatorio che integri apalutamide al trattamento chirurgico, dall’altro, quella di offrire un trattamento sempre più precoce con un potenziale di miglioramento degli esiti a lungo termine e la possibilità di ridefinire la gestione dei pazienti con malattia localizzata aggressiva sottoposti a chirurgia».