Takeda ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la domanda di autorizzazione per oveporexton (TAK-861) e ha concesso la Priority Review per il trattamento della narcolessia di tipo 1 (NT1). La decisione dell’agenzia è attesa nel terzo trimestre dell’anno.

Che cos’è la narcolessia di tipo 1

Oveporexton è un agonista orale selettivo del recettore 2 dell’orexina, una sostanza prodotta nel cervello che regola lo stato di veglia e il ciclo sonno-veglia, il cui deficit  causa la nella narcolessia di tipo 1. Il farmaco è stato sviluppato per ripristinarne il segnale e agire così sulla causa della malattia.

La narcolessia di tipo 1 è una patologia neurologica rara e cronica, caratterizzata da eccessiva sonnolenza diurna e perdita improvvisa del tono muscolare (cataplessia), con un impatto significativo sulla qualità di vita.

La domanda di autorizzazione della terapia si basa sui risultati degli studi globali di fase 3 FirstLight e RadiantLight. I dati mostrano miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente rilevanti nella veglia, nella sonnolenza diurna, nella cataplessia, nella capacità di mantenere l’attenzione e nella qualità di vita complessiva, con valori prossimi alla normalità in diversi parametri valutati. Il farmaco è risultato generalmente ben tollerato; gli eventi avversi più comuni sono stati insonnia, urgenza e frequenza urinaria.

Oveporexton aveva già ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla FDA per il trattamento dell’eccessiva sonnolenza diurna nella NT1, oltre alla designazione Sakigake in Giappone.

«Siamo un passo più vicini alla potenziale trasformazione dell’attuale paradigma terapeutico» ha affermato Andy Plump, presidente della divisione Ricerca e Sviluppo di Takeda, ricordando l’alto bisogno clinico insoddisfatto delle persone che convivono con questa malattia debilitante.