Arruolato il primo paziente al Policlinico Universitario Gemelli di Roma nel nuovo studio di fase 2 che valuta una formulazione intranasale di Nerve Growth Factor (NGF) per il trattamento della paralisi cerebrale.

La paralisi cerebrale infantile comprende un gruppo di disturbi permanenti dello sviluppo del movimento e della postura, che comportano limitazioni nelle attività quotidiane e sono attribuiti a lesioni o anomalie del cervello fetale o infantile in via di sviluppo. Si stima che in Europa circa 712mila persone convivano con la paralisi cerebrale, e che in Italia ogni anno nascano circa 740 bambini con paralisi cerebrale infantile.

Oltre a sicurezza e tollerabilità, lo studio esaminerà i potenziali miglioramenti nelle attività quotidiane, nella qualità di vita, nelle abilità motorie e negli indicatori di sviluppo neurologico associati alla somministrazione intranasale.

Il ruolo del fattore di crescita nervoso nella riparazione neuronale

Il Nerve Growth Factor è una proteina che svolge un ruolo chiave per la crescita, la sopravvivenza e la riparazione dei neuroni. La sua scoperta è valsa il premio Nobel alla neurobiologa Rita Levi-Montalcini e al biochimico Stanley Cohen nel 1986.

La sperimentazione clinica appena avviata valuta se la formulazione intranasale sia in grado di migliorare le capacità motorie e lo sviluppo neurologico intervenendo sul danno cerebrale. Come chiarisce Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer di Dompé, «la causa della disabilità associata alla paralisi cerebrale infantile è direttamente collegata al ruolo fisiologico dell’NGF nell’organismo, ovvero il supporto alla crescita, alla sopravvivenza e ai processi di riparazione delle cellule nervose in via di sviluppo. Con l’NGF somministrato per via intranasale, Dompé mira a verificarne la potenzialità nel trattare la malattia».

Lo studio coinvolgerà complessivamente 60 bambini di età compresa tra i due e i sei anni con diagnosi di paralisi cerebrale spastica. La ricerca si svolgerà in 10 centri italiani e, dopo l’avvio al Policlinico Gemelli, sarà attivata anche all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. 

La somministrazione intranasale

La somministrazione intranasale di NGF ricombinante umano è una tecnica innovativa utilizzata per veicolare questa neurotrofina al cervello in modo rapido ed efficace, superando la barriera ematoencefalica.
Si tratta quindi di un passo importante nello sviluppo di un potenziale approccio per una condizione che rappresenta la più comune disabilità motoria dell’infanzia, per la quale non esistono terapie approvate in grado di intervenire sul danno neurologico sottostante.