La FDA ha approvato rusfertide, un nuovo farmaco per il trattamento degli adulti con policitemia vera, un raro tumore del sangue. La policitemia vera è una sindrome mieloproliferativa cronica caratterizzata dalla produzione eccessiva di globuli rossi che rende il sangue più viscoso e può favorire la formazione di coaguli, aumentando il rischio di eventi cardiovascolari come ictus e infarto.

Come agisce rusfertide

Rusfertide è la prima terapia approvata per la policitemia vera che imita l’azione dell’epcidina, un ormone che regola il metabolismo del ferro. Limitando la quantità di ferro disponibile per la produzione di nuovi globuli rossi, il farmaco contribuisce a ridurne l’eccesso e a mantenere sotto controllo l’ematocrito, cioè la percentuale di globuli rossi nel sangue. L’obiettivo del trattamento è mantenerlo al di sotto del 45%, soglia associata a un minore rischio cardiovascolare.

I risultati dello studio di fase 3

L’approvazione si basa sui risultati di uno studio che ha coinvolto 293 adulti con policitemia vera ancora dipendenti da frequenti salassi terapeutici (procedure mediche per la rimozione di sangue al fine di ridurre il numero di globuli rossi) nonostante le terapie standard. Dopo 32 settimane, il 76,9% dei pazienti trattati non ha avuto bisogno di un salasso tra la ventesima e la trentaduesima settimana, rispetto al 32,9% dei pazienti che hanno ricevuto placebo.

Il farmaco viene somministrato con un’iniezione sottocutanea una volta alla settimana. La FDA ha concesso a rusfertide la procedura di priority review. L’approvazione è stata concessa a Takeda Pharmaceuticals America.

La terapia è stata sviluppata da Protagonist Therapeutics, biotech statunitense che ne ha guidato lo sviluppo fino alla fase 3 e nel 2024 ha siglato con Takeda un accordo globale di collaborazione e licenza per la commercializzazione di rusfertide.

«L’approvazione da parte della FDA segna un cambio di paradigma nella gestione della malattia» commenta Dinesh V. Patel, PhD, presidente e amministratore delegato di Protagonist Therapeutics, ricordando che rusfertide è stato concepito quattordici anni fa.

Gli effetti collaterali più comuni riscontrati durante lo studio clinico sono stati reazioni nel sito di iniezione e anemia.