L’autorità regolatoria cinese, la National Medical Products Administration (NMPA), ha approvato due farmaci innovativi concessi in licenza a Sanofi: Myqorzo (aficamten) e Redemplo (plozasiran).

Myqorzo è indicato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, una malattia ereditaria in cui il muscolo cardiaco si ispessisce in modo anomalo, compromettendo la normale funzione del cuore. Il farmaco agisce migliorando la capacità funzionale e riducendo i sintomi nei pazienti. L’approvazione si basa sui risultati positivi dello studio clinico di fase 3 SEQUOIA-HCM.

Redemplo è indicato per la riduzione dei livelli di trigliceridi in pazienti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare, una rara e grave patologia metabolica caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi. La malattia può causare complicanze serie, come pancreatite acuta e dolore addominale cronico. Redemplo utilizza una tecnologia a RNA interferente (siRNA) che agisce su un bersaglio chiave coinvolto nel metabolismo dei lipidi. L’approvazione si fonda sui risultati positivi dello studio clinico di fase 3 PALISADE.

Come ha sottolineato Olivier Charmeil, Executive Vice President, General Medicines Sanofi, «entrambi i farmaci rappresentano importanti progressi nelle opzioni terapeutiche e rispondono a esigenze mediche non soddisfatte tra le persone affette da patologie complesse».

Di pochi giorni fa è l’approvazione da parte della Commissione Europea di teplizumab, per migliorare il decorso del diabete di tipo 1.