Sono stati presentati a Chicago, durante il meeting annuale dell’American Academy of Neurology, i risultati principali degli studi di fase III su fenebrutinib condotti in pazienti con sclerosi multipla recidivante.

Che cos’è fenebrutinib

Fenebrutinib è un inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK) somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sclerosi multipla, malattia cronica che colpisce più di 2,9 milioni di persone in tutto il mondo.

La molecola è stata progettata per agire sui processi biologici che caratterizzano sia le forme recidivanti sia quelle primariamente progressive della patologia e attraversare la barriera emato-encefalica, penetrando così nel sistema nervoso centrale per agire direttamente sui siti dell’infiammazione cronica.

Il farmaco agisce su un duplice bersaglio cellulare: le cellule B e della microglia. L’inibizione delle cellule B è mirata al controllo dell’infiammazione acuta responsabile delle ricadute cliniche, mentre l’azione sulla microglia affronta il danno cronico associato alla progressione della disabilità nel tempo.

Potenziale terapeutico e prospettive cliniche

Stando ai dati presentati da Roche sugli studi FENhance, fenebrutinib può rappresentare un trattamento orale ad alta efficacia per diverse popolazioni di pazienti (con sclerosi multipla e sclerosi multipla primariamente progressiva). L’obiettivo è fornire una soluzione terapeutica che possa rallentare o prevenire la progressione della disabilità fin dalle prime fasi della malattia. Le persone con sclerosi multipla sperimentano la progressione della malattia fin dall’inizio della patologia. Pertanto, un obiettivo importante del trattamento della sclerosi multipla è rallentare, fermare e idealmente prevenire la progressione il prima possibile.

Roche ha confermato l’intenzione di sottoporre i dati dei tre studi registrativi alle autorità regolatorie per l’iter di approvazione.

«Per la prima volta, un inibitore della BTK ha dimostrato superiorità nella riduzione delle ricadute e della formazione di nuove lesioni cerebrali, con tassi di aumento degli enzimi epatici paragonabili a un farmaco di prima linea consolidato in molteplici studi di Fase III nella SMR» ha commentato la neurologa Jiwon Oh, direttrice medica del Barlo Multiple Sclerosis Program del St. Michael’s Hospital di Toronto.