Il progetto Karisma (Kawasaki disease in an Anakinra Randomized trial Including Synthetic Management Arm) dell’Ospedale materno-infantile Burlo Garofolo di Trieste è tra i vincitori del Bando AIFA 2025 per la ricerca indipendente sulle malattie rare. Finanziato con 983mila euro, lo studio valuterà l’efficacia di anakinra – un farmaco biologico che agisce contro la proteina infiammatoria IL1 – come terapia di prima linea per la malattia di Kawasaki, una malattia infiammatoria rara che può causare gravi complicanze cardiache.

Coordinato da Andrea Taddio, direttore della struttura di Reumatologia pediatrica e Immunologia clinica dell’Istituto e professore associato di Pediatria dell’Università di Trieste, il progetto è stato messo a punto con il contributo di Gabriele Simonini, direttore dell’Unità operativa di Reumatologia pediatrica del Meyer di Firenze, e Marco Cattalini, responsabile della Reumatologia pediatrica degli Spedali Civili di Brescia. I tre centri fanno parte di Incipit (Italian Network for Pediatric Clinical Trials), la rete nazionale dedicata alla promozione della ricerca clinica pediatrica, che supporterà le attività scientifiche e operative dello studio.

«Aver ricevuto quasi un milione di euro di finanziamento rappresenta un importante riconoscimento della qualità scientifica del progetto e della capacità dei centri coinvolti di collaborare per affrontare sfide cliniche complesse. L’obiettivo è produrre nuove evidenze scientifiche che possano tradursi in migliori opportunità di cura per i bambini affetti da questa patologia rara» commenta Taddio.

Anna Arbo, direttrice della Farmacia ospedaliera del Burlo e componente del direttivo Incipit, evidenzia l’importanza delle collaborazioni nell’ambito del consorzio Incipit per portare avanti progetti di ricerca clinica e, in merito al finanziamento ottenuto, afferma: «è un risultato che conferma l’efficacia della ricerca partecipata nel generare innovazione e nuove opportunità per i pazienti». In particolare nel campo delle malattie rare che, per numero di pazienti, richiedono necessariamente di fare sinergia con altri centri di eccellenza per poter dare risposte ai piccoli pazienti e alle loro famiglie.

Che cos’è la malattia di Kawasaki

La malattia di Kawasaki è un’infiammazione che colpisce i vasi sanguigni, principalmente le arterie coronarie, causando patologie cardiache. La cura standard è la terapia con immunoglobuline per via endovenosa, ma il 20-25% dei pazienti presenta resistenza al trattamento, con un conseguente aumento del rischio di complicanze cardiache, anche fatali.

L’anakinra, secondo i risultati di recenti studi clinici, rappresenta un’alternativa efficace per ridurre la febbre e prevenire gli aneurismi. L’obiettivo primario dello studio, quindi, è dimostrare la validità di questa terapia, analizzando anche i livelli di sicurezza, tollerabilità, durata del ricovero ospedaliero e gli esiti clinici complessivi.

Gruppo di controllo costruito con dati clinici preesistenti e IA

Il trial finanziato da AIFA prevede un approccio innovativo attraverso l’utilizzo di gruppi di controllo sintetici generati attraverso intelligenza artificiale e real world data.

I bracci di controllo sintetici, affiancando le metodologie tradizionali, possono contribuire ad accelerare la ricerca clinica abilitando un approccio che punta a rafforzare la robustezza dell’evidenza scientifica; ridurre le difficoltà di reclutamento in una popolazione pediatrica rara; ottimizzare tempi e costi; rendere più accessibili gli studi clinici in contesti con numero di pazienti limitato.