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Telethon chiede l’autorizzazione per vendita terapia per la sindrome di Wiskott-Aldrich

Fondazione Telethon ha presentato all’Agenzia europea del farmaco (Ema) la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara del sistema immunitario.

«Un anno fa avevamo annunciato la nostra intenzione di portare all’approvazione la terapia genica per questa rara e grave malattia. Questa nuova tappa conferma sia la promessa fatta alla comunità dei pazienti e ai donatori di rendere le terapie per malattie rare e ultra-rare accessibili e sostenibili, sia l’impegno della Fondazione ad assumere un ruolo sussidiario rispetto agli operatori industriali, ogni qual volta questa sia la condizione necessaria a garantire l’accessibilità della cura. Nei prossimi mesi siamo pronti ad avviare questo percorso anche negli Stati Uniti» ha dichiarato la direttrice generale Ilaria Villa.

La sindrome di Wiskott-Aldrich è una rara immunodeficienza di origine genetica che si manifesta fin dalla prima infanzia con infezioni ricorrenti e recidivanti, emorragie, eczemi, aumento del rischio di sviluppare malattie autoimmuni e linfomi. Colpisce quasi esclusivamente i maschi, con un’incidenza di 1 su 250.000. Le attuali opzioni terapeutiche per questi bambini consistono in trattamenti di supporto per la gestione e la prevenzione delle manifestazioni. Attualmente il solo trattamento potenzialmente risolutivo è il trapianto di cellule staminali del sangue, che tuttavia è realizzabile solo in presenza di un donatore adeguato e non è esente da rischi.

La terapia genica fornisce invece una versione corretta del gene difettoso, grazie a un vettore virale che lo inserisce nelle cellule staminali del sangue prelevate dal paziente. Una volta reinfuse, queste cellule corrette sono in grado di ripristinare un sistema immunitario funzionante, senza rischio di rigetto visto che derivano dal paziente stesso.

Messa a punto grazie all’attività di ricerca dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano,  la terapia richiede un’unica somministrazione.

In attesa dell’approvazione da parte delle autorità regolatorie, in Italia questa terapia genica è disponibile grazie a un programma di accesso precoce previsto dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa).

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