Dopo il parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA è arrivato l’ok della Commissione europea per la terapia genica Waskyra per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara e grave immunodeficienza genetica.

Sviluppata grazie a decenni di ricerca all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, la terapia rappresenta un importante traguardo scientifico e clinico e una nuova speranza per i pazienti.

La sindrome di Wiskott-Aldrich causa un grave deficit del sistema immunitario, infezioni ricorrenti, sanguinamenti, eczema e un rischio aumentato di sviluppare malattie autoimmuni e tumori. La terapia genica offre un’alternativa terapeutica per i pazienti che non possono sottoporsi a trapianto di cellule staminali ematopoietiche a causa della mancanza di un donatore familiare compatibile.

La terapia è stata approvata lo scorso dicembre dalla FDA per il mercato statunitense.

E così la Fondazione Telethon è la prima organizzazione non profit ad aver completato con successo lo sviluppo di una terapia genica, portandola dalla ricerca di laboratorio fino all’approvazione regolatoria sia negli Stati Uniti sia nell’Unione europea.

«L’autorizzazione della Commissione europea segna il completamento di un lungo e rigoroso percorso regolatorio, rendendo questa terapia approvata sia in Europa che negli Stati Uniti. Questo traguardo testimonia la solidità di un modello costruito nel tempo, capace di accompagnare una scoperta nata dalla ricerca accademica no profit fino all’approvazione da parte delle massime autorità regolatorie internazionali.

Rafforza inoltre il nostro impegno a trasformare la ricerca sulle malattie genetiche rare in soluzioni terapeutiche concrete, capaci di generare un reale impatto clinico e di offrire ai pazienti e alle loro famiglie prospettive di trattamento durature» commenta Ilaria Villa, direttrice generale di Fondazione Telethon.

«L’autorizzazione all’immissione in commercio a livello europeo rappresenta un riconoscimento concreto del rigore scientifico, della qualità dei dati clinici e del lavoro multidisciplinare che ha reso possibile questo risultato” aggiunge Alessandro Aiuti, vicedirettore del SR-Tiget, primario di Immunoematologia pediatrica al San Raffaele e ordinario di Pediatria all’Università Vita-Salute San Raffaele. «È la dimostrazione che la ricerca traslazionale, sostenuta da una visione di lungo periodo, è in grado di generare terapie che possono ridefinire in modo sostenibile gli standard di trattamento delle malattie genetiche rare».