È una proteina ricombinante umana progettata per il trattamento dell’enfisema nei pazienti adulti affetti da deficit di alfa-1 antitripsina (AATD): malattia genetica rara caratterizzata da deficit o assenza di una proteina prodotta dal fegato (AAT) che protegge i polmoni da danni e infiammazioni. La carenza causa un deterioramento progressivo del tessuto polmonare, che può evolvere in enfisema e broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO).

Il trial clinico di fase 2 dell’efdoralprin alfa ne indicano i benefici clinici.

I risultati dello studio clinico ElevAATe

Illustrati in un comunicato e alla conferenza della American Thoracic Society (ATS) a Orlando, i dati dello studio globale di fase 2 ElevAATe indicano che l’efdoralprin alfa è superiore alla terapia standard derivata dal plasma nel mantenere nei pazienti livelli normali della proteina. La somministrazione della terapia sperimentale – ogni tre settimane – ha prodotto incrementi medi dei livelli di AAT tre volte superiori rispetto a quelli ottenuti con il trattamento standard somministrato settimanalmente.

Efficacia nel mantenimento dei livelli della proteina

Nei pazienti che hanno ricevuto il farmaco ogni tre settimane, i livelli di alfa-1 antitripsina sono rimasti entro l’intervallo di normalità durante le 32 settimane della sperimentazione. Al contrario, i pazienti trattati con la terapia derivata dal plasma hanno mantenuto tali livelli solo per il 41% del tempo.

«Il deficit di AAT rappresenta una sfida clinica» spiega Igor Barjaktarevic, ricercatore principale dello studio, professore associato alla David Geffen School of Medicine della UCLA, a Los Angeles, sottolineando che la poca consapevolezza di questa condizione come causa genetica di alcune forme di BPCO contribuisce alla sua sotto-diagnosi.

«Senza un trattamento per affrontare il deficit proteico, questi pazienti sono vulnerabili a malattie polmonari progressive. I dati dello studio ElevAATE suggeriscono che efdoralprin alfa, attraverso il suo meccanismo d’azione, potrebbe essere in grado di ripristinare i livelli normali di AAT, contribuendo a rispondere a un bisogno medico ancora insoddisfatto».

Questa terapia ricombinante riparativa ha già ricevuto la designazione di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che nell’Unione Europea.