La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Orphan Drug Designation a TESP-0401, candidato terapeutico sviluppato dalla biotech italiana Tes Pharma, per la prevenzione della delayed graft function, il ritardo nel recupero funzionale dell’organo dopo il trapianto di rene.

La designazione riguarda una condizione rara ma clinicamente rilevante, per la quale oggi non esistono trattamenti preventivi approvati: il rischio per il rene trapiantato di veder compromessa la sua funzione non solo nell’immediato, ma anche sul lungo periodo in termini di durata complessiva del trapianto. Oltre a riconoscere il potenziale terapeutico del candidato, la decisione della FDA offre incentivi allo sviluppo, tra cui sette anni di esclusiva commerciale negli Stati Uniti in caso di approvazione, crediti d’imposta per gli studi clinici ed esenzione da alcune tariffe regolatorie.

«L’ottenimento della designazione di farmaco orfano da parte della FDA per TESP-0401 rappresenta un’ulteriore conferma della nostra strategia finalizzata a sviluppare una terapia per la funzione ritardata del trapianto, una grave complicanza successiva al trapianto di rene per la quale non esiste alcun trattamento preventivo approvato», ha dichiarato Luca Benatti, CEO di Tes Pharma. «Questo riconoscimento rafforza il percorso di sviluppo di TESP-0401 e consolida il nostro impegno nell’affrontare aree della nefrologia caratterizzate da elevati bisogni clinici insoddisfatti».

Un candidato first-in-class

TESP-0401 è un inibitore first-in-class dell’enzima ACMSD, progettato per ripristinare la biosintesi di NAD+ nel rene.

La riduzione dei livelli di NAD+ – come spiega Tes Pharma – rappresenta uno dei meccanismi alla base della disfunzione mitocondriale e del deficit energetico cellulare osservati in diverse patologie renali. Inibendo ACMSD, espresso principalmente nelle cellule epiteliali tubulari, la terapia mira a ristabilire i livelli di NAD⁺, sostenendo la funzione dei mitocondri e il metabolismo energetico delle cellule renali.

Il programma è stato sviluppato inizialmente per il danno renale acuto, ma il meccanismo d’azione potrebbe avere applicazioni anche nella malattia renale cronica e nella fibrosi renale.

L’obiettivo: prevenire la complicanza post trapianto

La delayed graft function è una delle complicanze più frequenti dopo il trapianto di rene, soprattutto quando l’organo proviene da un donatore deceduto. E può comportare il ritorno alla dialisi e il reinserimento del paziente nella lista d’attesa per un nuovo trapianto.

«Agendo su una via metabolica chiave coinvolta nella funzione mitocondriale e nella resilienza delle cellule tubulari, TESP-0401 ha il potenziale per intervenire su un meccanismo fondamentale del danno renale e supportare la funzionalità del trapianto» spiega Andrea Pellacani, Chief Medical Officer di Tes Pharma.

Verso i primi studi clinici

Tes Pharma è una società biofarmaceutica con sede a Solomeo-Corciano (Perugia), ed è impegnata nello sviluppo di terapie per malattie renali ad alto bisogno clinico.

Il candidato TESP-0401 ha già mostrato risultati significativi in modelli preclinici di danno renale acuto e malattia renale cronica.

L’azienda – società in portafoglio di Indaco Venture Partners – prevede di avviare nel 2026 i primi studi clinici sulle persone, con l’obiettivo di valutarne la sicurezza e il potenziale nella prevenzione della delayed graft function dopo il trapianto di rene.