Iniziato il trattamento del primo paziente nell’ambito dello studio Opti‑GAIN, prima sperimentazione clinica first‑in‑human di Fase I/II dedicata alla valutazione di CTx001, terapia genica sviluppata per l’atrofia geografica, una forma avanzata di degenerazione maculare legata all’età (AMD). La prima somministrazione è stata effettuata da Arshad M. Khanani, chief investigator dello studio e direttore Clinical Research at Sierra Eye Associates (Nevada).

L’atrofia geografica è una patologia degenerativa che colpisce i fotorecettori e l’epitelio pigmentato retinico, portando a una perdita irreversibile della vista: interessa oltre cinque milioni di persone nel mondo.

Terapia sperimentale CTx001

CTx001 è una terapia genica sviluppata da Complement Therapeutics – biotech in fase clinica, nata come spin-off dell’Università di Manchester e nel portafoglio di Panakes Partner – che utilizza un vettore AAV2 per trasportare le istruzioni necessarie alla produzione di mini‑CR1, una versione modificata della proteina CR1. La somministrazione avviene attraverso una singola iniezione sottoretinica, che permette la produzione locale della molecola. Lo scopo è regolare in modo mirato e duraturo le vie del complemento, che svolgono un ruolo importante nella progressione dell’atrofia. L’idea è che una singola somministrazione possa raggiungere in modo efficace diverse aree dell’occhio, riducendo la necessità di trattamenti ripetuti e offrendo un effetto più prolungato rispetto alle terapie attuali.

Lo studio multicentrico Opti‑GAIN procede insieme allo studio osservazionale Pre‑GAIN, che raccoglie sia dati di storia naturale sia dati ottenuti da interventi clinici. Questo approccio combinato serve a selezionare meglio i pazienti, a definire nuovi parametri di valutazione clinica, e a costruire un percorso di sviluppo più solido. L’integrazione dei due studi aiuta a ridurre i rischi di sviluppo, a interpretare meglio i primi segnali clinici e ad accelerare l’avanzamento verso risultati utili per i pazienti.