Risultati positivi per daraxonrasib, un nuovo farmaco orale per pazienti con tumore del pancreas metastatico già sottoposti a terapie precedenti. Nello studio clinico di fase 3 RASolute 302, daraxonrasib ha portato a una sopravvivenza mediana di 13,2 mesi, contro i 6,7 mesi ottenuti con la chemioterapia standard. Il farmaco ha quindi quasi raddoppiato il tempo di sopravvivenza, riducendo il rischio di morte del 60% rispetto alle cure disponibili. Anche la progressione della malattia è risultata significativamente rallentata. Un beneficio complessivo di sopravvivenza – al momento è stato condiviso un comunicato dall’azienda – finora senza precedenti nel tumore al pancreas metastatico già trattato: i dati completi della sperimentazione clinica saranno presentati al congresso dell’American Society of Clinical Oncology, ASCO 2026, a giugno a Chicago.

RASolute

Lo studio RASolute 302 è un trial registrativo globale che ha coinvolto pazienti con adenocarcinoma duttale pancreatico metastatico, uno dei tumori con la prognosi più severa e per il quale le opzioni terapeutiche efficaci sono attualmente molto limitate. Il beneficio osservato riguarda pazienti con diverse alterazioni della proteina RAS, mutata in oltre il 90 per cento dei tumori pancreatici.

Brian M. Wolpin, professore di medicina alla Harvard Medical School, direttore dell’Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research al Dana‑Farber Cancer Institute e principal investigator del trial clinico, ne sottolinea così la potenzialità: «per i pazienti con tumore del pancreas metastatico servono urgentemente nuove opzioni terapeutiche. I risultati dello studio indicano che daraxonrasib rappresenta un passo avanti chiaro e clinicamente rilevante».

Alla luce di questi risultati, Revolution Medicines (l’azienda biofarmaceutica americana che ha messo a punto in 60 centri nel mondo la sperimentazione del nuovo farmaco) ha annunciato l’intenzione di presentare domanda di autorizzazione alle autorità regolatorie, a partire dalla FDA negli Stati Uniti.

Intanto, daraxonrasib – che va assunto per bocca una volta al giorno – ha già ottenuto dalla Food and Drug Administration le designazioni di Breakthrough Therapy e Orphan Drug per il trattamento del tumore del pancreas metastatico.

Anche l’Italia coinvolta nella sperimentazione clinica

In Italia, la sperimentazione della nuova molecola è stata condotta in quattro centri: IEO di Milano, Istituto Nazionale dei Tumori, Istituto Oncologico Veneto e Azienda ospedaliera-universitaria pisana (Aoup).

L’oncologa Chiara Cremolini, consigliera Aiom, ordinaria di Oncologia all’Università di Pisa e principal investigator di questa sperimentazione all’Aoup, spiega che «il farmaco agisce come una sorta di ‘collante molecolare’: si lega a una proteina presente nelle cellule formando un complesso che si aggancia alla proteina Ras quando questa è nel suo stato ‘attivo’, bloccandola. Quando questa proteina ha un’attività elevata manda infatti segnali che fanno proliferare il tumore. È in questa fase che va bloccata e sapevamo che riuscirci su uno spettro ampio di casi sarebbe stato molto rilevante dal punto di vista clinico». Chiarisce, però, «che non siamo ancora pronti per utilizzare routinariamente il farmaco nella nostra pratica clinica, non esistono programmi di uso nominale o compassionevole e sarà necessario attendere l’approvazione delle autorità competenti».