La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato fam‑trastuzumab deruxtecan (Enhertu) per due nuove indicazioni nel tumore al seno HER2‑positivo in fase iniziale.

Le autorizzazioni riguardano due momenti chiave del percorso terapeutico.
La prima è per l’uso prima dell’intervento chirurgico (neoadiuvante) in pazienti con tumore HER2‑positivo in stadio II o III, seguita da terapia standard con taxano, trastuzumab e pertuzumab. La seconda riguarda l’impiego dopo l’intervento (adiuvante) nelle pazienti che presentano malattia invasiva residua dopo trattamento neoadiuvante basato su trastuzumab e taxani.

L’approvazione si basa sui risultati di studi clinici di fase 3 (DESTINY‑Breast11 e DESTINY‑Breast05), che hanno mostrato un miglioramento significativo degli esiti clinici. In particolare, nel setting pre‑chirurgico il trattamento ha aumentato il tasso di risposta completa alla patologia (ovvero assenza di tumore residuo dopo l’intervento), mentre nello scenario post‑chirurgico ha ridotto in modo rilevante il rischio di recidiva o morte.

Enhertu, farmaco coniugato anticorpo‑farmaco (ADC) diretto contro il recettore HER2 – un  recettore degli estrogeni (gli ormoni femminili) – era già in uso nel trattamento del tumore al seno metastatico. Con questa decisione, il suo utilizzo viene esteso alle fasi precoci della malattia, aprendo nuove prospettive terapeutiche per pazienti ad alto rischio.

Parallelamente, la FDA ha approvato anche due test diagnostici d’accompagnamento per identificare i pazienti HER2‑positivi eleggibili al trattamento, rafforzando l’approccio di medicina personalizzata.