Un influente osservatorio statunitense sui prezzi dei farmaci ha aumentato la stima del prezzo di due terapie geniche sperimentali di Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics e bluebird bio fino a 2,05 milioni di dollari, affermando che il nuovo prezzo può essere conveniente per il trattamento dell’anemia falciforme. Secondo l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), un prezzo fino a 2,05 milioni di dollari all’anno, superiore alla stima precedente di aprile che arrivava a 1,9 milioni di dollari, soddisferebbe alcune soglie comunemente utilizzate per l’efficacia in termini di costi. L’anemia falciforme porta a una carenza di cellule del sangue sane e limita la circolazione sanguigna, causando periodici episodi di dolore nei pazienti. Il prezzo stimato più elevato riflette l’ipotesi dell’ICER che il trattamento vale molto nella riduzione degli attacchi. Entrambe le terapie geniche bluebird e Vertex/CRISPR devono ancora essere approvate negli Stati Uniti. Le terapie geniche recentemente approvate negli Stati Uniti hanno un prezzo di listino elevato a causa del loro potenziale di cura una tantum per condizioni rare. Hemgenix di CSL per l’emofilia B ha un prezzo di listino di 3,5 milioni di dollari, mentre la terapia di BioMarin Pharmaceutical, Roctavian, per l’emofilia A grave ha un prezzo di 2,9 milioni di dollari.