Arruolato negli Stati Uniti il primo paziente nella fase 3 dello studio dell’azienda farmaceutica italiana Dompè su un innovativo trattamento per la neuropatia ottica ischemica anteriore non-arteritica (NAION).

NAION, neuropatia ottica

La NAION è la causa più comune di danno al nervo ottico nelle persone sopra i 50 anni. È causata dalla riduzione del flusso sanguigno al nervo ottico e provoca una perdita progressiva o improvvisa della vista. Negli Stati Uniti, si registrano circa 6mila nuovi casi ogni anno, mentre in EU tra 10mila e 46mila. E il numero di casi, puntualizza Dompè, è in aumento a causa dell’invecchiamento della popolazione e della crescente prevalenza di fattori di rischio come diabete, ipertensione e altre condizioni legate all’obesità, come l’apnea notturna. Purtroppo, fino a tre pazienti su quattro subiscono un peggioramento significativo della vista, e in circa uno su dieci la perdita visiva è grave, arrivando fino alla cecità permanente.

NAION, ancora nessun trattamento approvato

Attualmente non esistono trattamenti approvati per invertire la perdita visiva causata dalla NAION o prevenirne il peggioramento. E proprio in virtù della significativa esigenza medica insoddisfatta, a ottobre scorso Dompé è stata selezionata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il programma Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV), che consente di accelerare la revisione della domanda di autorizzazione per l’immissione in commercio della terapia sviluppata da Dompé: terapia che si basa sul Nerve Growth Factor (NGF), neurotrofina essenziale per la sopravvivenza e la crescita dei neuroni scoperta dalla neurobiologa italiana Rita Levi-Montalcini e dal biochimico americano Stanley Cohen insigniti per questo del Premio Nobel per la medicina nel 1986 (ne abbiamo parlato qui).

Lo studio “Galassia-NAION-301” è uno studio multicentro in doppio cieco che confronta la terapia Dompè rispetto al placebo nel miglioramento della perdita della vista: coinvolgerà oltre 130 centri a livello globale e circa 272 persone.

«La somministrazione della prima dose al primo paziente nel nostro trial sulla NAION rappresenta un passo cruciale nella nostra missione di sbloccare il pieno potenziale dell’NGF. Portando avanti la ricerca clinica sul nostro NGF proprietario per via intranasale, stiamo adottando un approccio audace e non invasivo che supera la barriera emato-encefalica e ha il potenziale di ridefinire lo standard di cura» spiega Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer di Dompé.

La formulazione di Dompé (chiamata Cenegermin) viene somministrata attraverso il naso: un approccio innovativo e non invasivo sviluppato appositamente per superare la barriera ematoencefalica con l’obiettivo di preservare e migliorare la funzione visiva nei pazienti.

«La terapia a base di NGF per via intranasale di Dompé sfrutta la capacità dell’NGF di favorire la sopravvivenza e la riparazione delle cellule del nervo ottico, con il potenziale di invertire e/o prevenire la perdita della vista associata alla NAION» chiarisce Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer di Dompé. Fondamentale, ricorda però, la diagnosi precoce e il trattamento tempestivo.