L’Italia garantisce un rapido accesso ai farmaci innovativi ed è leader in Europa nell’uso degli accordi di accesso condizionato. Lo attesta l’OCSE nel report “State of Health in the Eu”.

«Un risultato di cui possiamo essere fieri: il nostro Paese offre un accesso ai nuovi farmaci più veloce rispetto alla media europea» commenta Pierluigi Russo, direttore tecnico-scientifico dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA).

Un risultato frutto di diversi fattori che, come spiega Russo, concorrono a garantire le innovazioni terapeutiche ai pazienti.
«Questo traguardo è stato possibile grazie all’efficientamento delle procedure amministrativie dell’Agenzia, favorito dalla recente istituzione di una Commissione unica per la valutazione tecnica ed economica dei medicinali che ha sostituito la precedente Commissione tecnico-scientifica e il Comitato prezzi e rimborso: la Commissione scientifica ed economica, o CSE. Inoltre, anche grazie all’utilizzo della piattaforma dei registri di monitoraggio AIFA, dichiarata dalla Commissione Europea come uno degli strumenti più avanzati per il monitoraggio dei medicinali rimborsati dai servizi sanitari pubblici».

Che funzione ha questa piattaforma?

«Grazie a questa piattaforma, viene monitorata l’appropriatezza d’uso dei medicinali ad alto costo e innovativi, da parte delle strutture ospedaliere in Italia. Inoltre, questa piattaforma consente una governance efficiente dei Managed Entry Agreements (MEA), meglio noti come accordi di accesso condizionato».

L’OCSE evidenzia che ricorriamo a questi accordi per gestire l’incertezza clinica e finanziaria associata alle terapie innovative ad alto costo. In cosa consistono?

«I meccanismi di rimborso condizionato sono accordi che mirano a garantire a favore dei pazienti l’accesso ai farmaci innovativi e ai medicinali ad alto costo, assicurando al contempo la sostenibilità economica del nostro Servizio sanitario nazionale. In particolare, i cosiddetti MEA outcome based (basati sui risultati, ndr) condizionano il rimborso di un medicinale alle sue prestazioni reali.

In Italia, il sistema consolidato di registri nazionali assicura un utilizzo appropriato dei medicinali ad alto costo, nel senso che qualora un trattamento non produca i benefici clinici attesi, l’azienda farmaceutica è tenuta a rimborsare, sotto forma di payback alle regioni, il costo totale o parziale del farmaco.

In altri termini, una volta che un medicinale è stato autorizzato sulla base dei risultati di una sperimentazione clinica, attraverso i MEA viene salvaguardata la sostenibilità economica di un farmaco sulla base della reale efficacia dello stesso nella pratica clinica. Senza questa tipologia di accordo, il sistema pagherebbe anche per quei trattamenti, per esempio per una malattia rara, che non funzionano sul paziente».

D’altro canto, questo consente di far arrivare al paziente un trattamento innovativo che, altrimenti, dati i costi elevati, rischierebbe di non arrivare in clinica?

«Esattamente. Questi strumenti regolatori consentono una gestione efficiente della spesa pubblica, riducendo gli elementi di incertezza clinica ed economica dei medicinali autorizzati a livello centralizzato. L’AIFA, infatti, può decidere di ammettere alla rimborsabilità farmaci innovativi e ad alto costo, garantendo al SSN un ristoro economico nel caso di cure inefficaci.

Oltre agli accordi outcome based, vanno menzionati i cosiddetti MEA financial based che, attraverso misure economiche quali gli  sconti confidenziali, il capping e la condivisione dei costi, hanno reso l’Italia uno dei Paesi sviluppati in grado di  negoziare i prezzi più bassi dei farmaci a livello globale».

Capping?

«Si intende la negoziazione di un limite per il consumo di quantitativi determinati del medicinale (spesso espressi in mg). Se i consumi superano quel limite, l’azienda farmaceutica deve rimborsare al SSN tramite payback l’importo corrispondente al consumo eccedente. Tutto questo concorre a rendere l’Italia il Paese con i tempi di accesso ai nuovi farmaci tra i più rapidi in Europa.
A tal proposito uscirà a breve il rapporto AIFA sulle tempistiche delle procedure autorizzative di prezzo e rimborso in Italia che certifica i tempi amministrativi dell’Agenzia nel corso del biennio 2024 e 2025».

Direttore, l’OCSE indica effettivamente che i farmaci approvati dalla Commissione europea tra il 2020 e il 2023 hanno raggiunto i pazienti italiani in media in 439 giorni, oltre quattro mesi prima rispetto alla media UE di 578 giorni. Però evidenza che ci sono differenze regionali: le decisioni nazionali di rimborso sono seguite infatti da requisiti di autorizzazione regionali che determinano una non trascurabile disparità nord-­sud in termini di velocità.

«AIFA ha un ruolo molto importante nella regolamentazione che determina l’accesso ai farmaci, ma si tratta solo di una parte del lavoro. L’andamento della spesa farmaceutica dipende in primis dalle scelte operate a livello regionale nella gestione degli acquisti nonché nel controllo delle prescrizioni e dell’appropriatezza d’uso dei medicinali».

Diceva che l’Italia negozia i prezzi più bassi dei farmaci a livello globale: siamo uno dei paesi con i pezzi più bassi nel panel del Most Favoured Nation con cui gli Stati Uniti vogliono negoziare il costo dei farmaci?

«Sì. Questo testimonia che AIFA sta adempiendo correttamente al proprio mandato istituzionale relativo alla negoziazione delle condizioni di prezzo e rimborso con le aziende farmaceutiche. Ciò, però, non esclude automaticamente che in futuro potranno riscontrarsi delle criticità, considerando le scelte degli Stati Uniti in merito alla negoziazione dei prezzi dei farmaci».

Si riferisce al fatto che l’MFN rende l’Italia meno appealing per le aziende che devono lanciare nuove terapie sul mercato?

«Il mercato italiano è il sesto al mondo, ma chiaramente quello statunitense è di gran lunga più rilevante, anche rispetto a quello tedesco e di altri paesi europei: considerando che vale 800 miliardi di dollari. Sul fronte dell’attrattività, non è un problema solo italiano: la questione è europea. L’Europa sta infatti perdendo attrattività nello sviluppo di studi clinici e il baricentro si sta spostando in maniera importante verso l’area asiatica e, grazie alle politiche dell’attuale amministrazione statunitense, verso gli USA. L’Europa sta perdendo complessivamente terreno, per cui è necessario studiare politiche di livello europeo, anche di tipo regolatorio, che possano consentire di riequilibrare questa tendenza».