Nel 2024 Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) della European Medicines Agency (Ema) ha raccomandato 114 nuovi medicinali, un traguardo mai raggiunto negli ultimi 15 anni e un segnale positivo di ripresa per l’industria farmaceutica dopo gli ostacoli posti dalla pandemia di COVID-19. È quanto ha sostenuto, nel corso di una conferenza stampa, Steffen Thirstrup, Chief Medical Officer dell’EMA: «L’Agenzia ha registrato un anno particolarmente significativo, contrassegnato dal numero record di farmaci raccomandati per l’approvazione».

Tra questi medicinali, alcuni si distinguono per innovazione e per la loro capacità di rispondere a bisogni terapeutici insoddisfatti.

Come è confermato nel documento diffuso recentemente dall’Ema, tra i 114 nuovi medicinali pareri positivi ci sono 46 nuove sostanze attive; sei medicinali Prime (Priority Medicines), un’iniziativa che offre supporto regolatorio accelerato per quei farmaci che rispondono a bisogni medici non soddisfatti – di cui un prodotto di terapia avanzata (ATMP); 15 farmaci orfani. Si contano anche 28 biosimilari, 17 generici, tre valutazioni accelerate, otto autorizzazioni condizionali e quattro approvazioni in circostanze eccezionali. Sono state solo cinque le opinioni negative e otto le domande ritirate.

Malattie rare e ultra-rare: un focus particolare

Circa il 19% dei medicinali approvati nel 2024 è destinato al trattamento di malattie rare. Alcuni di questi medicinali sono stati selezionati per il programma Prime. Tra questi, Beqvez (fidanacogene elaparvovec), classificato ATMP, una terapia genica rivoluzionaria per l’emofilia B, una malattia ereditaria rara. Un altro farmaco Prime approvato è Fabhalta (iptacopan), destinato a trattare l’emoglobinuria parossistica notturna, una rara malattia ematologica: agisce sul sistema immunitario per prevenire la distruzione prematura dei globuli rossi, migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Winrevair (sotatercept) è progettato per combattere l’ipertensione arteriosa polmonare, una condizione debilitante e potenzialmente fatale. Seladelpar (seladelpar lysine dihydrate) e Qalsody (tofersen) completano l’elenco dei farmaci Prime, trattando rispettivamente la colangite biliare primitiva, una rara malattia epatica, e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a mutazioni del gene SOD1.

Parallelamente, l’Ema ha confermato la designazione orfana per quindici farmaci approvati nel 2024, destinati specificamente al trattamento di malattie rare.

Oncologia: un settore in continua espansione

Come negli anni precedenti, l’oncologia si conferma l’area terapeutica con il maggior numero di approvazioni. Un esempio significativo è Welireg (belzutifan), una terapia innovativa per i tumori associati alla rara malattia di von Hippel-Lindau; è in particolare rivolta ai pazienti che hanno bisogno di un trattamento per il carcinoma a cellule renali avanzato, per tumori del cervello e del midollo spinale denominati emangioblastomi del sistema nervoso centrale, o per un tipo di tumore del pancreas denominato tumore neuroendocrino del pancreas, e per i quali non è richiesto un intervento chirurgico immediato.

Vyloy (zolbetuximab) e Zynyz (retifanlimab), poi ampliano le opzioni terapeutiche per i tumori solidi avanzati. Elahere (mirvetuximab soravtansine) e Hetronifly (serplulimab) offrono nuove speranze per i pazienti con tumori ovarici e polmonari associati a condizioni genetiche particolari.

Malattie infettive: anno importante anche per vaccini e antibiotici

Il 2024 è stato un anno importante anche per l’approvazione di terapie contro le malattie infettive. Sono stati approvati due nuovi antibiotici, Emblaveo (combinazione di astreonam e avibactam) e Exblifep (combinazione di cefepime e enmetazobactam), entrambi destinati al trattamento di infezioni gravi, tra cui polmonite acquisita in ospedale e infezioni addominali e del tratto urinario. L’approvazione di questi farmaci è considerata rilevante, guardando all’aumento globale di batteri produttori di enzimi che conferiscono resistenza a molti antibiotici attualmente disponibili e che rappresentano una minaccia emergente per la salute pubblica. Si tratta di nuove opzioni in situazioni in cui le alternative terapeutiche sono scarse o inefficaci.

In ambito vaccinale, l’Ema ha approvato il primo vaccino contro il virus chikungunya, Ixchiq, un passo avanti nella lotta a questa malattia trasmessa dalle zanzare e potenzialmente aggravata dai cambiamenti climatici. Questo vaccino è stato valutato nell’ambito dell’iniziativa “EMA OPEN”, che facilita la collaborazione globale con altri regolatori e promuove la salute pubblica mondiale.

Un’altra importante approvazione riguarda il vaccino mResvir, una piattaforma mRNA che protegge gli anziani (over 60) dal virus respiratorio sinciziale (RSV). Questo vaccino rappresenta una risposta fondamentale per ridurre i ricoveri e le complicanze gravi in una popolazione vulnerabile.

L’autorità Ue ha inoltre autorizzato il vaccino Kostaive, una nuova piattaforma mRNA auto amplificante che può essere rapidamente adattata per rispondere alle varianti circolanti del virus COVID-19. Sono stati approvati anche quattro vaccini adattati contro le varianti del COVID-19, «a dimostrazione dell’impegno dell’EMA nel mantenere aggiornate le opzioni di immunizzazione per proteggere le popolazioni vulnerabili», hanno detto i funzionari.

Neurologia e psichiatria: progressi significativi

Tra le approvazioni più rilevanti in ambito neurologia e psichiatria figura invece Leqembi (lecanemab), la terapia per una sottocategoria di pazienti con malattia di Alzheimer. Questo farmaco segna un punto di svolta, rappresentando una delle prime opzioni approvate per affrontare questa patologia devastante.

Un altro progresso significativo come già anticipato riguarda Qalsody, approvato per una specifica popolazione di pazienti con la SLA.

Biosimilari: una risposta sostenibile

Un quarto dei medicinali approvati nel 2024, pari a 28 prodotti, appartiene alla categoria dei biosimilari. Questi farmaci offrono alternative più accessibili ai trattamenti originali, migliorando l’accessibilità e riducendo i costi per i sistemi sanitari europei. I biosimilari approvati includono trattamenti per immunologia, reumatologia, oncologia, osteoporosi e degenerazione maculare.