Nel Regno Unito, il Parlamento ha introdotto una nuova regolamentazione, attraverso uno Statutory Instrument (SI) presentato il 21 ottobre 2024, destinato a trasformare la produzione e la distribuzione di farmaci innovativi. Questa normativa, nelle intenzioni dell’esecutivo, consentirà una produzione più rapida e sicura di farmaci con breve durata di conservazione e altamente personalizzati, facilitando la loro realizzazione vicino ai luoghi di cura o direttamente negli ospedali e garantendo un accesso più tempestivo ai pazienti.

Filiera più diretta

La nuova regolamentazione di fatto riduce i passaggi intermedi di produzione e distribuzione. Questo rende la filiera più breve e diretta, permettendo di consegnare il farmaco al paziente in tempi molto più rapidi e con minori costi logistici. Le nuove norme permetteranno inoltre la produzione di farmaci in unità mobili e modulari, che potranno essere dislocate accanto ai pazienti per i quali gli spostamenti sono difficili o controindicati a causa di ridotte difese immunitarie o condizioni di salute critiche.

La creazione di nuovi centri di produzione farmaceutica richiederà la presenza di professionisti qualificati in ambito scientifico, tecnologico e regolatorio, e ci si può aspettare che ciò contribuirà alla crescita dell’occupazione e allo sviluppo delle competenze nel Paese, oltre che alla competitività del Regno Unito in questo campo.

L’iniziativa fa inoltre riflettere sul fatto che molti Paesi europei hanno normative sulla produzione farmaceutica che risalgono a diversi anni fa e potrebbero non essere più adeguate alle nuove tecnologie e alle esigenze dei pazienti: sarà interessante osservare se e come questa iniziativa potrà essere recepita dagli altri Paesi europei e quali saranno le sue ricadute sulla pratica clinica e sulla vita dei pazienti.

La produzione di farmaci in ambienti diversi dai tradizionali stabilimenti farmaceutici richiede un controllo rigoroso della qualità e della sicurezza, e sarà necessario formare il personale sanitario e tecnico per gestire queste nuove tecnologie e processi produttivi. Sarà inoltre interessante vedere come si tradurrà in questo caso la collaborazione pubblico-privato.

Dichiarazioni ufficiali e obiettivi espressi dai policy makers

Ian Rees, responsabile del settore Point of Care (PoC) dell’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA), ha dichiarato che l’obiettivo principale è garantire ai pazienti l’accesso a trattamenti innovativi in modo sicuro: «Questa regolamentazione rivoluzionaria consentirà nuove modalità produttive per farmaci destinati a essere somministrati vicino al paziente, assicurando qualità, sicurezza ed efficacia». Ha sottolineato come questo approccio pionieristico renda il Regno Unito un luogo di riferimento per lo sviluppo di nuovi farmaci salvavita.

In linea con queste dichiarazioni, la ministra della Cura Secondaria (Secondary Care) Karin Smyth ha evidenziato come il Regno Unito sarà il primo paese al mondo ad adottare un simile quadro regolatorio. La nuova regolamentazione, una volta approvata, «supporterà lo sviluppo di farmaci all’avanguardia e consentirà un avvicinamento delle cure al paziente, dalle unità di terapia in ospedale fino a casa, sostenendo il modello di “ospedale a casa” e riducendo così la pressione sui servizi ospedalieri».

Un nuovo modello di produzione a vantaggio dei pazienti e del Sistema Sanitario

Questo quadro regolatorio è stato progettato per rispondere a specifiche esigenze di produzione e somministrazione per farmaci come terapie geniche, terapie cellulari o farmaci derivati dal sangue. Spesso, questi prodotti hanno una vita di conservazione estremamente breve, che richiede la produzione sul posto o nelle immediate vicinanze del paziente, ad esempio in corsie ospedaliere.

Le normative attuali non sono adattate a una produzione così diffusa e distribuita, e comportano ostacoli regolatori che limitano modelli di produzione innovativi come quelli modulari. Grazie alle nuove norme, sarà ad esempio possibile creare prodotti altamente personalizzati come i vaccini antitumorali, realizzati specificamente per le caratteristiche del tumore di un singolo paziente.

Benefici previsti per il futuro

Come detto, i pazienti e i loro assistenti potranno accedere a trattamenti personalizzati in modo più rapido e agevole, con potenziali benefici come la riduzione dei viaggi e del tempo trascorso in ospedale. Secondo i promotori della regolamentazione, gli operatori sanitari potranno disporre di un ventaglio più ampio di opzioni terapeutiche, mentre per le aziende sarà più facile innovare e sviluppare prodotti in modo rapido e conforme alle aspettative normative.

A quanto dichiarato dai policy makers, il regolamento avrà un periodo di implementazione di sei mesi, e potrà quindi entrare in vigore nell’estate del 2025. Questo quadro regolatorio segue una consultazione pubblica che ha ricevuto un riscontro positivo: il 91% dei partecipanti ha infatti concordato sulla necessità di un nuovo quadro e il 94% ha approvato la proposta avanzata.

La storia dell’iniziativa

L’idea di sviluppare un regolamento dedicato ai farmaci modulari e alla produzione vicino al punto di cura ha preso forma già nel 2021, quando è stata avviata una consultazione con le parti interessate, a livello nazionale e internazionale. Dalla consultazione è emersa l’urgenza di un quadro normativo che supporti la produzione di farmaci destinati a essere somministrati sul posto, come le terapie avanzate. Molti degli intervistati hanno evidenziato l’importanza di queste terapie per i pazienti che richiedono trattamenti personalizzati e tempestivi.

Nel gennaio 2023, la MHRA ha annunciato il lancio di una normativa su misura, diventando il primo ente regolatorio al mondo a prevedere una struttura che permetta la produzione di farmaci innovativi vicino al paziente.

I farmaci prodotti attraverso questo approccio avranno le stesse garanzie di sicurezza, qualità ed efficacia dei prodotti tradizionali, rimuovendo le barriere regolatorie per metodi di produzione avanzati.