La Legge sulla Ricerca Medica fa parte della nuova Strategia Farmaceutica Nazionale della Germania (riportata nel Strategiepapier, di cui abbiamo recentemente parlato) che mira a rendere la Germania più attraente per la ricerca e sviluppo farmaceutico e la produzione.

Il 26 gennaio 2024, il disegno di legge è stato distribuito agli stakeholders e sono state poi raccolte le loro osservazioni.

Nella bozza di Legge sulla Ricerca Medica ci sono molte conferme rispetto al testo complessivo presentato qualche mese fa, e si esplicitano le azioni che si intende intraprendere. Quali sono i principali cambiamenti proposti per le sperimentazioni cliniche?

I Comitati Etici saranno specializzati per indicazioni specifiche

La proposta prevede una specializzazione dei Comitati Etici per indicazioni specifiche, attraverso gli Stati (Länder). Lo scopo è migliorare l’efficienza e l’efficacia della revisione etica delle sperimentazioni cliniche, assegnando a ciascun comitato la responsabilità di valutare specifici tipi di sperimentazioni cliniche che richiedono una conoscenza e competenza particolari per poter valutare in modo approfondito le complessità e i rischi specifici associati a ciascun tipo di ricerca, migliorando la protezione dei partecipanti e l’integrità dello studio.

Sarà istituito un “Comitato Etico Federale”

Oltre alla riorganizzazione dei Comitati Etici, come anticipato nello Strategiepapier, verrà costituito anche un Comitato Etico Federale, che sarà (inizialmente) incaricato delle sperimentazioni cliniche particolarmente urgenti o impegnative. Il Comitato Etico Federale (Bundes-Ethik-Kommission) verrebbe istituito presso l’Istituto Federale dei Medicinali e dei Dispositivi Medici. La sua funzione è particolarmente rilevante per le procedure di valutazioni di sperimentazioni cliniche trattate dal Gruppo di Emergenza dell’Agenzia Europea per i Medicinali; valuterà anche le sperimentazioni cliniche che seguono un protocollo master globale che comprende più studi su uno o più medicinali e su pazienti con le stesse o diverse malattie, sperimentazioni cliniche che testano per la prima volta nuovi medicinali sull’uomo e sperimentazioni cliniche di medicinali per terapie innovative.

Attenzione alle linee guida, che verranno stese dalla AKEK

L’Associazione Tedesca dei Comitati Etici Medici (AKEK), sarà responsabile della stesura delle linee guida per la valutazione delle sperimentazioni cliniche da parte dei Comitati Etici. Queste linee guida saranno emesse in accordo con le autorità federali superiori competenti, basate sullo stato delle conoscenze scientifiche riconosciute, e la loro osservanza sarà una condizione per la registrazione, conferendo così un maggiore vincolo. L’obiettivo di queste linee guida è quello di rafforzare l’armonizzazione delle decisioni dei Comitati Etici e quindi aumentare la certezza del diritto per gli sponsor delle sperimentazioni cliniche.

Si agevolano le sperimentazioni cliniche decentralizzate per rafforzare la Germania come sede di ricerca

La pratica attuale e l’esecuzione delle sperimentazioni cliniche stanno evolvendo in risposta alla digitalizzazione e alla decentralizzazione, un processo accelerato in particolare dalle modifiche nell’esecuzione delle sperimentazioni cliniche durante la pandemia di COVID-19. Per questo nella proposta tedesca sono state introdotte nuove regole per consentire ai promotori delle sperimentazioni cliniche di distribuire direttamente ai partecipanti allo studio i medicinali sperimentali. Questo richiederà una modifica delle regole per il cosiddetto canale di distribuzione speciale secondo le leggi farmaceutiche tedesche: per poter condurre legalmente le sperimentazioni cliniche decentralizzate in Germania, il percorso di distribuzione speciale esistente per i medicinali somministrati nelle sperimentazioni cliniche verrà quindi ampliato per includere la distribuzione ai partecipanti alla sperimentazione.

Riorganizzazione degli Enti Regolatori

Confermata nella bozza della Legge sulla Ricerca Medica anche la riforma delle autorità regolatorie. Il documento prevede una riorganizzazione delle responsabilità tra il Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) e il Paul-Ehrlich-Institut (PEI) per ottimizzare e rendere più efficienti i processi di approvazione dei medicinali in Germania. Attualmente, la Germania si distingue nell’Unione Europea per avere due autorità separate con competenze distinte, il che può portare a valutazioni diverse per le stesse indicazioni mediche, causando ritardi e un maggior onere burocratico per i richiedenti.

La riforma mira a centralizzare le responsabilità di approvazione e sperimentazione clinica di tutti i medicinali (ad eccezione dei vaccini e dei prodotti ematici) sotto il BfArM. Questo cambiamento designa il BfArM come punto di contatto principale per i richiedenti, allo scopo di semplificare il processo di approvazione, garantire una maggiore coerenza nelle valutazioni e accelerare l’accesso al mercato per nuove terapie e innovazioni farmaceutiche.

Il PEI manterrà la sua competenza esclusiva per i vaccini e i prodotti ematici, aree in cui possiede una specifica expertise.

Nella bozza si sottolinea la necessità di adeguare la valutazione dei processi di produzione delle terapie avanzate (ATMP)

La bozza del documento contiene un focus sullo sviluppo e l’armonizzazione delle pratiche riguardanti gli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), che comprendono terapie geniche e cellulari, in cui viene sottolineata l’importanza di adeguare continuamente la valutazione dei processi di produzione e controllo di questi medicinali innovativi, in base allo stato attuale della scienza e della tecnologia, attraverso le autorità competenti dei Länder.

Per sostenere le autorità dei Länder, la Bundesoberbehörde (Autorità Federale Superiore) competente viene autorizzata a pubblicare raccomandazioni sull’interpretazione dei principi e delle linee guida dell’UE sulla buona pratica di fabbricazione. Questo mira a ottenere un’armonizzazione nazionale nei settori della produzione e del controllo degli ATMP.

Il Ministero della Salute tedesco prevede di portare a termine il procedimento legislativo entro quest’anno, in linea con il calendario definito nell’attuale proposta, secondo cui varie disposizioni saranno operative già dal 1 gennaio 2025.