Un’intesa che fa discutere, quella raggiunta a Bruxelles tra Consiglio e Parlamento sulla riforma della legislazione farmaceutica europea, proposta dalla Commissione ad aprile 2023.

La riforma, che rivede le norme attuali che hanno più di 20 anni – secondo la Commissione europea è un passo cruciale per stimolare l’innovazione e gli investimenti nel settore farmaceutico, garantendo al contempo che i farmaci siano sicuri, efficaci e disponibili in tutta Europa. «Aumenterà la nostra competitività, accelera l’innovazione e migliorerà la resilienza dei nostri sistemi sanitari. Soprattutto, garantirà che farmaci sicuri ed efficaci e trattamenti innovativi siano disponibili per tutti i pazienti dell’UE» commenta Olivér Várhelyi, commissario per la salute e il benessere degli animali.

La nuova legislazione rivede il modo in cui i farmaci sono sviluppati, autorizzati e messi a disposizione dei pazienti in tutta l’UE.

Il periodo di protezione dei dati

Tema chiave del “pharma package”, la durata della tutela dei dati sulle sperimentazioni presentati alle autorità regolatorie dal produttore di un nuovo principio attivo. Gli organi dell’Unione Europea si sono accordati affinché il “regulatory data protection period” anziché scendere da otto a sei anni, come inizialmente suggerito dalla Commissione, resti di otto anni, durante i quali le aziende che mettono un nuovo medicinale sul mercato dispongono di diritti esclusivi sui dati delle prove precliniche e delle sperimentazioni cliniche. Dopo, altre aziende sono autorizzate ad accedere ai dati al fine di produrre medicinali generici.

In caso di medicinali innovativi tale periodo può essere prorogato di un anno. In altre parole, per il produttore di un principio “originator” è previsto, al posto degli attuali due anni di esclusività di mercato, un solo ulteriore anno nel quale non potranno essere commercializzati generici o biosimilari.

Un farmaco però può guadagnare ulteriore tempo di protezione del mercato se soddisfa condizioni specifiche: ai nove anni complessivi di “ombrello” potranno aggiungersi ulteriori dodici mesi di esclusività se lo specifico prodotto risponde a un’esigenza medica insoddisfatta, cumulabili con altri dodici mesi se si è ottenuta un’autorizzazione per una o più nuove indicazioni terapeutiche portatrici di un beneficio clinico significativo rispetto alle cure esistenti.

Altri dodici mesi si aggiungono se il nuovo principio attivo viene da un trial in cui è stato comparato con altro prodotto per la stessa patologia, o se il trial è stato condotto in più stati membri. Sempre fermo restando il tetto complessivo di undici anni, un anno aggiuntivo è previsto pure se il produttore presenta domanda di autorizzazione in commercio entro 90 giorni dalla presentazione di una domanda di prima autorizzazione fuori UE.

E per incentivare lo sviluppo di farmaci per malattie rare (“breakthrough orphan medicinal products”), per le quali non ci sono alternative disponibili, i produttori di farmaci orfani beneficeranno di una protezione di minimo undici anni. 

Antibiotico-resistenza, digitalizzazione e controlli anti-carenze

Il “trilogo” ha trovato una quadra su altri temi, come l’antibiotico-resistenza: arriverà un bonus di altri 12 mesi a tutela dei dati delle sperimentazioni di antibiotici considerati di interesse prioritario. Si tratta di un “data exclusivity voucher” trasferibile, cioè dirottabile “una tantum” a scelta del produttore a proteggere i dati relativi allo sviluppo di altro principio attivo autorizzato da EMA. 

Sempre per promuovere un uso prudente degli antibiotici, l’UE introdurrà l’obbligo di ricetta, specifici requisiti per le informazioni nel bugiardino, e una avvertenza cartacea nei paesi ove quest’ultimo fosse solo elettronico. Nel fare domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC), la casa farmaceutica dovrà presentare un “antimicrobial stewardship plan” e accludere una valutazione del rischio di resistenze batteriche.  

Tutto l’iter delle domande di autorizzazione in commercio sarà informatizzato all’EMA, e le autorizzazioni saranno valide per un periodo illimitato a meno di decisioni diverse dell’authority, evitando carichi amministrativi non necessari legati ai rinnovi. In casi particolari la Commissione potrà consentire deroghe (“regulatory sandboxes”) per facilitare lo sviluppo di terapie innovative.

Alle industrie sarà chiesto di disporre e aggiornare piani per garantire il rifornimento sul mercato di medicinali dispensati su ricetta o che possono andare incontro a carenze. Controlli in materia sono previsti a livello nazionale e comunitario, e l’EMA terrà e aggiornerà un elenco dei farmaci a rischio carenza. 

La riforma introduce inoltre disposizioni rafforzate in materia di tutela ambientale e contrasto alla resistenza antimicrobica. In particolare, prevede una valutazione del rischio ambientale più rigorosa, con metodologie specifiche per analizzare il rischio di selezione della resistenza antimicrobica nell’ambiente derivante dalla produzione di antibiotici.

I commenti a Bruxelles

La Commissione dà il benvenuto al pacchetto, che ora dovrà essere approvato. Il nuovo ordinamento è più «moderno, flessibile e competitivo». Le nuove regole, dice, amplieranno l’accesso e la disponibilità dei medicinali, accelereranno i tempi di approvazione tagliando burocrazia per le industrie, riducendo i tempi di valutazione, collocando l’UE in pole nell’innovazione globale, evitando carenze e rinforzando un settore vitale per l’autonomia strategica dell’Europa. 

Il Consiglio sottolinea che le nuove regole possono superare la frammentazione regolatoria esistente. «L’intesa dimostra l’impegno dell’UE sia verso l’innovazione sia nel garantire ai pazienti l’accesso ai medicinali di cui hanno bisogno. Stiamo rafforzando gli incentivi per gli antibiotici prioritari, riducendo la burocrazia per l’industria delle scienze della vita e salvaguardando la disponibilità dei medicinali essenziali» commenta Sophie Løhde, ministra dell’Interno e della Salute del governo danese (la Danimarca ha la presidenza di turno del Consiglio dell’UE fino al 31 dicembre).

EMA evidenzia la semplificazione: passeranno da cinque a due i comitati scientifici coinvolti nelle valutazioni, il Comitato per i medicinali umani (CHMP) e il Comitato per la valutazione del rischio in farmacovigilanza (PRAC), con riduzione dei tempi (da 210 a 180 giorni). Il direttore esecutivo, Emer Cooke, afferma che «l’intesa consentirà alle agenzie regolatorie di essere più agili ed efficienti e nel contempo capaci di sostenere gli standard più alti di rigore scientifico».

La nuova legislazione, per Cooke, offre strumenti per inquadrare le nuove sfide per le sanità pubbliche, dalla resistenza batterica alle minacce emergenti. E, «semplificando le procedure, abbracciando la digitalizzazione e razionalizzando l’uso delle risorse scientifiche», sosterrà l’innovazione. EMA annuncia che a breve realizzerà una guida per le richieste AIC con le nuove regole e offrirà costanti aggiornamenti sull’attuazione della riforma.

Farmindustria: si rischia di perdere terreno su USA e Cina

Ma secondo il presidente di Farmindustria Marcello Cattani «la pharma-strategy europea è un autogol». Il nodo chiave è la “regulatory data protection period”. In linea con l’EFPIA, la federazione europea delle industrie farmaceutiche, molte voci premevano per un periodo di tutela più ampio. 

«L’UE ha scelto di infliggersi una riduzione rispetto agli attuali standard di proprietà intellettuale. Il limite massimo fissato per data e market protection, una base di 9 anni che possono arrivare a 11 ma solo a fronte di condizionalità che sono fattore di incertezza, è inferiore a quello degli Stati Uniti (12,5 anni) che la Cina si è invece posta come obiettivo. Le conseguenze di questa mancata visione strategica rischiano di tradursi in una crescente dipendenza dagli stessi USA e Cina». 

E dice che un contesto non attrattivo per l’innovazione non lo è nemmeno per qualità delle cure. «La farmaceutica – ricorda – vanta una produttività tre volte superiore alla media dell’industria europea e rappresenta il primo comparto high tech per saldo estero. Merita molto più di misure che ne riducono la competitività in un momento di concorrenza fortissima».

Egualia: «assicura equilibrio tra incentivi all’innovazione e accesso ai medicinali equivalenti»

Soddisfatto invece Stefano Collatina, presidente di Egualia, associazione che raggruppa i produttori di farmaci generici e biosimilari. Il nuovo tetto «è un elemento essenziale per assicurare equilibrio tra incentivi all’innovazione e accesso tempestivo ai medicinali equivalenti». Bene anche le novità sull’ambito di applicazione dell’esenzione “Bolar”, che consente ai produttori di equivalenti e biosimilari di svolgere determinate attività durante il periodo di protezione del prodotto originale. I diritti brevettuali non si considerano violati da chi conduce studi, sperimentazioni e altre attività necessarie per ottenere autorizzazioni in commercio, condurre valutazioni delle tecnologie sanitarie, ottenere approvazioni di prezzo e rimborso o partecipare a gare d’appalto.

«Questo ulteriore chiarimento – conclude Collatina – rappresenta la definitiva esplicita abolizione di ogni forma di patent linkage che negli anni ha creato – specie nel nostro Paese – ostacoli ingiustificati all’ingresso dei generici-equivalenti e dei biosimilari. La normativa andrà ora adeguata al nuovo quadro europeo, rimuovendo ogni elemento non coerente con le nuove disposizioni. E le aziende potranno prepararsi all’ingresso sul mercato già durante i periodi di protezione, a tutto beneficio della tempestività di accesso ai trattamenti».