L’11 gennaio 2025 ha segnato l’inizio di una nuova era per la sanità europea: l’entrata in vigore del regolamento HTA (Health Technology Assessment). Addio alle valutazioni multiple per ogni nazione, adesso ci sarà un’unica valutazione clinica congiunta (JCA). Ma attenzione: sebbene l’obiettivo sia nobile (valutare l’efficacia clinica nel mondo reale di farmaci e tecnologie, soppesando rischi e benefici rispetto alle alternative esistenti) il percorso non sarà affatto semplice. Chi stabilirà le “policy question” cruciali a cui le nuove tecnologie dovranno rispondere? Domande mal formulate potrebbero escludere soluzioni vitali per alcuni paesi, creando disparità nell’accesso alle cure.

Mentre AIFA e altri enti nazionali saranno coinvolti nella definizione delle domande per il JCA, ogni Stato membro manterrà il potere di decidere se includere o meno farmaci e dispositivi nei propri listini, considerando l’impatto economico e le esigenze locali.

La vera sfida? Trasformare questa valutazione centralizzata in un’opportunità per migliorare l’accesso alle cure, senza sacrificare l’autonomia decisionale dei singoli paesi. La Commissione Europea ha avviato il primo periodo di presentazione delle richieste per le consultazioni scientifiche congiunte (JSC), nell’ambito del Regolamento HTA (EU) 2021/2282. Le JSC sono organizzate dal sottogruppo JSC del Gruppo di Coordinamento degli Stati Membri per la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie (HTA CG), e offrono agli sviluppatori di tecnologie sanitarie (HTD) l’opportunità di confrontarsi con le autorità regolatorie riguardo ai piani di sviluppo di medicinali o dispositivi medici. Ne abbiamo parlato con Giandomenico Nollo, presidente della Società italiana health technology assessment (Sihta).

Potrebbe descrivere lo stato attuale del regolamento europeo Health Technology Assessment (HTA) e come la vostra società intende supportare la discussione e la formazione in merito?

«Il calendario prevede in primis l’applicazione, già a partire dal 12 gennaio, per i farmaci oncologici e le terapie mediche avanzate, mentre per i dispositivi medici, dalla seconda metà dell’anno è prevista l’attività di Joint scientific consultation (Jsc) e dal gennaio 2026 quella di Joint clinical assessment (Jca). La Sihta, società Italiana di HTA, continua nella sua azione di sostegno allo sviluppo della metodologia HTA in Italia. In questo periodo è ovviamene molto concentrata anche nella formazione diretta dei diversi portatori di interesse, in primo luogo gli sviluppatori della tecnologia, ma anche i cittadini/pazienti, i decisori rientrano appieno nel nostro percorso formativo appena lanciato Pillole di HTA».

In termini semplici, cosa comporta l’HTA e quanto influenzerà l’introduzione delle nuove tecnologie sanitarie?

«L’HTA è uno strumento fondamentale perché fornirà informazioni basate sull’evidenza del valore clinico, l’impatto economico e l’impatto organizzativo che l’adozione delle tecnologie comporterà per il servizio sanitario».

Cosa rende il regolamento europeo HTA “nuovo” e quali sono i suoi obiettivi principali?

«Non esisteva un regolamento simile a livello europeo. L’obiettivo è fornire una valutazione congiunta dell’efficacia clinica relativa applicata su una tecnologia o un farmaco, valutando efficacia, rischi ed elementi di comparazione con i trattamenti esistenti».

Come funzionerà il Joint Clinical Assessment (JCA) e come influenzerà l’accesso dei pazienti alle nuove tecnologie?

«È una valutazione congiunta dell’efficacia clinica che sarà ribaltata su tutti gli Stati membri. Quando una ditta farmaceutica chiede l’autorizzazione all’immissione in commercio all’EMA, dovrà anche richiedere il riconoscimento del valore clinico al coordinamento HTA. Ottenuto il JCA, ogni Stato membro potrà decidere se inserire o meno il farmaco o dispositivo nel proprio listino, tenendo conto dell’impatto economico, organizzativo e delle proprie esigenze epidemiologiche».

Qual è il ruolo delle valutazioni non cliniche nel processo HTA?

«Oltre alla valutazione clinica congiunta, ogni Stato membro valuterà anche i domini non clinici, come l’impatto economico, sociale, etico, giuridico e organizzativo. Questo permette di adattare l’adozione delle tecnologie alle specifiche esigenze e possibilità di ogni nazione o regione».

In che modo il regolamento HTA influenzerà le aziende farmaceutiche e le procedure di approvazione dei farmaci?

«Le aziende farmaceutiche dovranno affrontare una sola valutazione clinica a livello europeo anziché multiple valutazioni in ogni paese. Dopo l’approvazione europea, ogni stato membro valuterà le indicazioni cliniche e i modelli organizzativi necessari per l’utilizzo della tecnologia, inclusi i percorsi clinici e la valutazione costo-impatto».

Quali sono le maggiori criticità nell’implementazione del regolamento HTA?

«Una delle maggiori è la formulazione delle domande di policy (policy question) a cui le nuove tecnologie devono rispondere. È fondamentale che queste domande siano ben poste e rispondano alle esigenze di tutti gli Stati membri. In questo senso, le società scientifiche stanno lavorando per contribuire operativamente allo sviluppo del processo di HTA».

Come interagiranno le agenzie nazionali come AIFA nel processo di HTA?

«Le agenzie nazionali come AIFA saranno coinvolte nella costruzione della domanda per il JCA. Anche gli stakeholder, come sviluppatori, utenti, società scientifiche ed esperti clinici, potranno intervenire nella definizione delle domande cliniche a cui la nuova tecnologia deve rispondere. AIFA definirà anche il prezzo e il rimborso dei farmaci a livello nazionale».