In preparazione al Forum EXPO PNRR che si terrà dal 21 al 23 ottobre a Catania, la Borsa della Ricerca ha organizzato un evento in cui gli enti finanziati dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza hanno presentato il percorso svolto fino ad ora per raggiungere gli obiettivi posti. Tra questi, il Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA (ne abbiamo parlato qui) che ha presentato la serie di iniziative in corso per sostenere il mondo della ricerca in questo campo e la propria strategia per portare sul mercato le idee innovative nate all’interno degli spoke del Centro.

Elena Quagliato, Direttrice della Fondazione Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA, spiega: «Il progetto ha già iniziato a raccogliere risultati: in due anni sono state pubblicate oltre 500 pubblicazioni su riviste nazionali e internazionali, e sono stati depositati diversi brevetti da parte dei partner». Quagliato ricorda anche le open calls che sono state lanciate per espandere il network di ricerca del centro. Questi bandi aperti, suddivisi in due linee di intervento (una aperta a tutto il territorio nazionale e una dedicata al sud Italia), prevedono finanziamenti per attività di ricerca, trasferimento tecnologico, trial clinici e sviluppo di servizi innovativi relativi all’ambito delle tecnologie a RNA. «A oggi sono stati destinati 38 milioni di euro per le open calls, con 18 milioni già assegnati, e si stanno valutando ulteriori assegnazioni».

L’importanza della ricerca sulle terapie innovative a base RNA

«Le terapie a base di RNA stanno rivoluzionando il campo della medicina grazie alla loro versatilità e potenziale innovativo», spiega Teodelinda Mirabella, Innovation Manager del Centro Nazionale, ricordando perché l’Italia deve promuovere questo ambito di ricerca e lo sviluppo di questo tipo di terapie. «La flessibilità dell’RNA lo rende applicabile a diverse patologie, dalle malattie infettive a quelle oncologiche e rare, con un’enorme potenzialità nella medicina di precisione», aggiunge. «Le terapie a RNA sono inoltre più specifiche, sicure e facilmente scalabili rispetto ai metodi tradizionali, con costi di produzione più bassi». Un esempio significativo è stato lo sviluppo rapido del vaccino contro il COVID-19.

La dottoressa Mirabella ricorda che «il mercato delle terapie a base di RNA è in crescita costante: nel 2023 ha raggiunto i 13 miliardi di dollari e si prevede che raggiungerà i 18 miliardi entro il 2028, con un aumento del 5,6% annuo».

Dottorati e percorsi formativi focalizzati su tecnologie a RNA per laureati

La professoressa Angela Zampella (Dipartimento di Farmacia), referente scientifico per Università Federico II di Napoli, spiega i progetti e le iniziative finalizzate alla formazione di talenti nella terapia genica e nei farmaci a base di RNA, in linea con gli obiettivi del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR) e del Next Generation EU. «L’idea è quella di creare una nuova generazione di professionisti in questi settori strategici, con un focus sull’assunzione di ricercatori e dottorandi specializzati in tecnologie avanzate», afferma.

Il centro ha messo in atto due strumenti principali: un dottorato nazionale in terapia genica e RNA e la PharmaTech Academy. Il dottorato nazionale è stato accreditato nel giugno 2023 e coinvolge 30 studenti distribuiti tra i vari Spoke. «Il programma di dottorato prevede tre curricula principali: il meccanismo delle patologie e l’identificazione dei target biologici, la validazione e sicurezza negli studi preclinici e clinici, e la progettazione e il trasporto di terapie innovative”. L’obiettivo finale è l’identificazione e lo sviluppo di nuove armi terapeutiche basate su terapie geniche e farmaci a RNA, che possano rispondere alle esigenze della medicina di precisione, specialmente per patologie genetiche, cardiovascolari, metaboliche e neurodegenerative».

La PharmaTech Academy è invece un progetto nato dalla collaborazione tra enti pubblici e privati, che fornisce un percorso formativo per laureati, focalizzato sulle tecnologie avanzate di RNA e terapia genica. «L’accademia si trova nel nuovo polo di Scampia, presso l’Università Federico II, ed è caratterizzata da lezioni interattive, laboratori di realtà estesa e un campus per gli studenti che vivono lì per cinque mesi. I partecipanti acquisiscono competenze specifiche e trascorrono almeno otto settimane in azienda, grazie a un sistema di selezione condiviso con le aziende stesse. La prima edizione si è conclusa a luglio 2024 con 29 partecipanti, e una nuova edizione è già in programma per novembre 2024», ricorda la professoressa Zampella.

Il centro sta lavorando alla creazione di una struttura industriale in Campania per la produzione di farmaci a base di RNA, con tre siti principali dedicati alla sintesi e purificazione di RNA e alla produzione di vettori per il trasporto di farmaci a RNA. Questi laboratori sono progettati per favorire il trasferimento tecnologico, dallo sviluppo e produzione su scala di laboratorio fino alla gestione della proprietà intellettuale.

Un team dedicato a sostenere il trasferimento tecnologico

Di trasferimento tecnologico parla anche Teodelinda Mirabella, che presenta la strategia con cui si vogliono valorizzazione le idee innovative dei ricercatori trasformandole in tecnologie di grande utilità. Il potenziale di trasferimento tecnologico viene analizzato attraverso i rapporti scientifici prodotti dai “principal investigators”, ossia i ricercatori che hanno ricevuto finanziamenti dalla fondazione per svolgere attività di ricerca, spiega Mirabella. «Il trasferimento tecnologico viene valutato attraverso tre criteri principali: potenziale tecnologico, di business e di sviluppo. Il potenziale tecnologico valuta se la tecnologia è innovativa, brevettabile e superiore allo stato dell’arte; il potenziale di business esamina se risponde a bisogni terapeutici urgenti e ha valore commerciale; il potenziale di sviluppo valuta la fattibilità del percorso regolatorio e operativo. Se sono soddisfatti i criteri, il Centro supporta le negoziazioni tra ricercatori e investitori, offrendo servizi come analisi di predittività e accelerazione produttiva per favorire il trasferimento della tecnologia».

«E in parallelo, si sta lavorando per creare impianti per la produzione di farmaci e vaccini a base di RNA, con l’obiettivo di realizzare valore attraverso l’esternalizzazione di attività specifiche. Se tutte queste fasi procedono come previsto, si entra nella fase di “take-off”, in cui la tecnologia viene trasformata in un business». In questa fase, racconta Mirabella, il Centro supporta le nuove imprese nella pianificazione aziendale, nella stesura del business plan e nella partecipazione ai consigli di amministrazione, con l’obiettivo finale di portare la tecnologia allo sviluppo clinico e, un giorno, alla sua approvazione.

Il successo di questo progetto, che si inserisce negli obiettivi più ampi del PNRR, dipenderà dalla sinergia tra ricerca accademica, industria e investimenti pubblici per il futuro della salute. Bisognerà dunque vedere se il Centro Nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA saprà davvero rafforzare la competitività dell’Italia nel settore delle terapie avanzate e favorire lo sviluppo di nuove soluzioni terapeutiche.