Il prezzo dei farmaci è un tema che mi ha sempre appassionato moltissimo. Nel 2015, insieme a Piero Canonico, Claudio Jommi e Armando Genazzani, abbiamo creato il Workshop sul Pricing dei farmaci. Il tema è diventato interessante e particolarmente dibattuto nella decade scorsa – lo dico ai più giovani perché, dopo decenni in cui il prezzo dei farmaci era una variabile fissa (grandi volumi, prezzi bassi per confezione 10-20€), con lo sviluppo di farmaci dedicati a patologie più specifiche e con una popolazione più ridotta, è iniziato un percorso di aumento costante del costo delle terapie, passando dai farmaci biologici (decade 2000), agli immunoterapici (inizio decade 2010), alle terapie avanzate (decade 2010).

Il caso dell’epatite C ha rappresentato un cambio di paradigma, perché con la nuova generazione di antivirali finalmente una malattia, letale, è diventata curabile e, a differenza della maggior parte dei farmaci precedenti, non solo si miglioravano i sintomi. All’inizio il costo a paziente previsto in Italia, comunque costo efficace, era di circa 40mila euro, che è stato poi negoziato per la prima volta dal direttore generale AIFA Luca Pani, come primo meccanismo innovativo al mondo, con uno schema di prezzo/volume, cioè di riduzione del prezzo al crescere dei volumi e quindi del numero pazienti trattati.

Questa strategia all’epoca ha consentito di trattare quasi tutti i pazienti a un costo ‘’relativamente contenuto’’. Il costo della terapia è stato poi oggetto di discussione durante il periodo Covid, ma è stato affrontato in emergenza con un accordo centralizzato, e su questo non mi dilungo perché meriterebbe una trattazione ad hoc.

Ora, secondo la comunicazione della Casa Bianca del 19 dicembre, sono stati stipulati nove nuovi accordi con importanti aziende farmaceutiche per ridurre i prezzi dei farmaci per la popolazione statunitense: cinque manufacturer americani, tre europei e uno svizzero si aggiungono a quelli siglati tra settembre e novembre sulla riduzione del prezzo di diversi farmaci rilevanti (per un totale di 14 accordi con altrettante aziende), anche se quasi tutti con diversi anni di revenues alle spalle.

Perché il TrumpRX è una pietra miliare?

Il mercato americano è sempre stato il mercato di sfogo di tutte le aziende, con prezzi decisamente superiori ai valori europei. Questo, oltre al processo di approvazione di FDA rispetto a quello di EMA, era uno dei parametri che facevano guardare in primis al mercato statunitense più che a quello europeo.

Che significato dare a questo atto?

1. Sicuramente è un messaggio alle aziende farmaceutiche molto forte, di ripensamento della politica del prezzo dei farmaci negli Stati Uniti. Alcuni tentativi sono stati fatti anche dalle amministrazioni precedenti, ma con il nome TrumpRx si è voluto dare un’enfasi diversa al programma federale di vendita diretta di farmaci ai pazienti americani a prezzi fortemente scontati sulla base del principio del Most-Favored-Nation (MFN) praticato all’estero.
2. Va considerato quali aziende hanno aderito, le più grandi, ma non tutte, e quali farmaci. Gli sconti variano dal 58% di Repatha contro l’ipercolesterolemia di origine familiare al 98% di Plavix, sul mercato da decenni come antiaggregante.

3. Se questo non fosse un atto singolo ma il primo atto di una politica allargata, le aziende europee che oggi guardano al mercato americano come il primo per lanciare i propri farmaci dovrebbero ripensare la loro politica di espansione.
4. In parallelo, il Regno Unito ha comunicato il 1 dicembre un “landmark pharmaceuticals deal” con l’amministrazione Trump. Un accordo siglato per tutelare accesso e continuità di fornitura di medicinali al Regno Unito, accelerare l’arrivo di nuove terapie e, soprattutto, ottenere un regime di dazi 0% sulle esportazioni di farmaci UK verso gli Stati Uniti, con l’obiettivo dichiarato di attrarre investimenti e proteggere occupazione nel Life Science britannico.
5. Contemporaneamente, l’Europa con l’EU Pharmaceutical Act limita la durata della protezione della proprietà intellettuale (IP), con 8 anni di regulatory data protection (RD) e 1 anno di market protection (MP) – ne abbiamo scritto qui – e riduce gli incentivi per lo sviluppo di farmaci orfani, che erano una delle maggiori aree di ricerca, oltre a quelle a più alto unmet need. Questo momento, che potrebbe rappresentare una opportunità per la nostra vecchia Europa, rischia invece di affossarla ancora di più, e spingere le nuove aziende a guardare ad altri mercati per fare ricerca scientifica e di capitali.
6. Come sempre, una minaccia può rappresentare un’opportunità. Il biotech è uno dei settori a più alta innovazione che può guidare la crescita strategica del Paese e del continente. Quello che sta accadendo dovrebbe spingerci a investire ancora di più in un settore che dovrà riorganizzarsi alla luce di questi scossoni.

E noi? L’ultima azienda italiana di successo, AAA di Stefano Buono, è stata venduta a Novartis; tre delle prime cinque terapie avanzate sono nate in Italia, ma oggi nessuna è più italiana.

Oggi però in Italia, il biotech sta vivendo un momento di grande crescita e fermento. I fondi VC che investono nel Life Science sono passati da 200 milioni di 10 anni fa a 1,2 miliardi nel 2025, e altri se ne stanno aggiungendo.

Ci auguriamo che questo momento e quello che sta accadendo sia di stimolo per rafforzare gli investimenti.