Medicina di precisione e appropriatezza della prescrizione farmacologica. Questo il titolo del position paper dell’Agenzia Italiana del Farmaco in cui AIFA definisce le priorità per rendere le terapie effettivamente a misura delle caratteristiche biologiche e cliniche dei pazienti e, migliorando efficacia e sicurezza delle terapie, rafforzare la sostenibilità del Servizio sanitario nazionale.

Il testo nasce dal lavoro del Tavolo tecnico sulla prescrittomica, che riunisce esperti dell’agenzia, di società scientifiche, università e associazioni di pazienti. Lavoro che parte da una constatazione: i progressi della genomica, della farmacogenomica e delle tecnologie digitali stanno progressivamente traghettando gli approcci terapeutici oltre il modello delle terapie standard, uguali per tutti, e aprendo la strada a cure sempre più efficaci e sicure.

In altre parole, dalla medicina “taglia unica” alle cure su misura.

Il contesto demografico e la politerapia

In Italia il 24% della popolazione ha superato i 65 anni. Parliamo di una fetta della popolazione che convive con più patologie croniche. I dati mostrano che il 68% degli over 65 assume almeno cinque farmaci e il 28,5% ne assume dieci o più. Questa condizione causa rischi di interazioni tra molecole e reazioni avverse, ma favorisce anche scarsa aderenza alla terapia. Robert Nisticò, presidente di AIFA, dichiara in merito: «non possiamo più accettare che la politerapia, spesso inevitabile negli anziani, diventi una fonte di rischio invece che di beneficio».

Per questo nel position paper si sottolinea che «la prescrizione farmacologica non può più essere considerata un atto isolato, ma deve trasformarsi in una valutazione integrata del binomio “paziente-malattia”, capace di tenere insieme dati clinici, terapie concomitanti, fragilità…».

La prescrittomica e le tecnologie

«La medicina di precisione – evidenzia Nistitcò – è proprio lo strumento che ci consente di aumentare le probabilità di efficacia delle cure e ridurre gli effetti indesiderati, mettendo davvero la persona al centro».

E così il position paper introduce il concetto di prescrittomica. Si tratta dell’integrazione di dati clinici con informazioni di genomica, proteomica e metabolomica tramite l’uso di intelligenza artificiale. «Integrazione di tutte le informazioni che abbiamo su un paziente, per poter scegliere una terapia» puntualizza Maurizio Simmaco, componente del tavolo tecnico e direttore del Centro di medicina di precisione dell’Azienda Ospedaliera Sant’Andrea di Roma, che chiarisce: «prescrittomica significa scegliere bene il cocktail di molecole che servono a risolvere i problemi terapeutici».

Questo metodo serve quindi a personalizzare dosaggi e percorsi di cura. «Attuare la prescrittomica equivale a fornire strumenti concreti di miglioramento dell’appropriatezza prescrittiva», riporta il testo. L’obiettivo è analizzare l’insieme delle molecole assunte dal paziente per eliminare quelle superflue o conflittuali e migliorare il successo terapeutico.

Strumenti operativi

Per monitorare efficacia, sicurezza e appropriatezza prescrittiva, AIFA indica alcune soluzioni pratiche, quali per esempio l’uso di software per analizzare le interazioni tra farmaci; l’impiego della farmacogenomica per prevedere la risposta ai farmaci in base alle variazioni genetiche; il monitoraggio dei livelli di farmaco nel sangue per evitare tossicità e l’utilizzo della Real-World Evidence per osservare i risultati delle cure nella pratica quotidiana.

In merito all’uso di software di supporto alle decisioni cliniche per analizzare preventivamente le interazioni farmaco-farmaco, Nisticò precisa: «la tecnologia non sostituisce il medico, ma lo aiuta a decidere meglio». E la responsabilità rimane della figura umana.

Strumenti informatici, ribadisce Nisticò, «che se correttamente validati e utilizzati, possono fare la differenza nella gestione dei pazienti complessi».

Nel position paper si chiarisce che l’integrazione tra intelligenza artificiale e bioinformatica è una «condizione necessaria per garantire la sostenibilità di un sistema sanitario moderno: sostenibilità in termini economici (riduzione delle ospedalizzazioni e della somministrazione di farmaci inefficaci), ma anche in termini etici e ambientali. L’uso responsabile dell’IA consente infatti di ottimizzare l’impiego di risorse diagnostiche e terapeutiche, minimizzando lo spreco e migliorando la qualità della vita dei pazienti, ed è oggi disciplinato da un quadro normativo articolato, che impone requisiti tecnici, etici e regolatori specifici».

Sostenibilità e formazione

Intelligenza artificiale e bioinformatica sono indicate anche come strumenti per costruire modelli in grado di prevedere gli esiti delle cure e gestire in modo ottimale la spesa farmaceutica. Ma il passaggio alla medicina di precisione richiede inevitabilmente percorsi di formazione per il personale sanitario. Per rendere strutturale la medicina di precisione, risultano necessari modelli organizzativi stabili, basati su reti e centri dedicati, integrazione multidisciplinare delle competenze e percorsi formativi strutturati, per far sì che la medicina di precisione non sia «un lusso per pochi». «È un dovere etico e un investimento sul futuro del Servizio sanitario nazionale».

Nisticò conclude specificando che «la sfida non è aumentare il numero dei farmaci prescritti, ma prescriverli in modo più appropriato, sicuro e mirato» e che «curare meglio significa anche utilizzare meglio le risorse pubbliche». E la razionalizzazione dei processi di prescrizione farmacologica, secondo principi propri della medicina di precisione, potrà innescare miglioramenti a cascata sul sistema salute, incidendo anche sui costi economici e sociali (diretti e indiretti) derivati dalla malattia.

Con questo documento, AIFA si propone proprio di delineare gli interventi e le azioni utili per migliorare le pratiche prescrittive e la gestione della terapia farmacologica, al fine di rispondere ai bisogni (che crescono) di salute anche in regime di risorse limitate.