Dopo lo stallo del 2023, AIFA ha ormai un nuovo volto: impegnato e attivo.
Merito del cambio di passo l’arrivo di Robert Giovanni Nisticò, nominato Presidente ad aprile 2024, docente di Farmacologia e profondo conoscitore delle tematiche più delicate intorno a cui ruota la regolamentazione del farmaco.
Con lui abbiamo voluto entrare nel merito delle iniziative appena promosse da AIFA, immaginare lo sviluppo del ruolo che AIFA si può ritagliare in Italia e in Europa, e scoprire la sua visione sui temi più legati all’innovazione, tra cui ATMP, Digital Health e AI.
Presidente, quali sono le politiche che AIFA intende adottare rispetto ai farmaci innovativi? Pensate di rivedere i criteri di valutazione dei farmaci innovativi? E se sì, in che direzione?
«L’Agenzia ad oggi già prevede per i farmaci ritenuti innovativi una procedura accelerata di valutazione, che consente un accesso più veloce alle terapie, soprattutto per patologie gravi o che non hanno alternative terapeutiche. L’Italia ha istituito un fondo dedicato per i farmaci innovativi, che garantisce risorse economiche per facilitare l’introduzione di farmaci particolarmente costosi, come le terapie oncologiche o biologiche che è stato, nel corso degli anni, implementato. Nell’approvazione di un nuovo farmaco, la valutazione del rapporto costo-beneficio è un’attività fondamentale già svolta dall’Agenzia, poiché per terapie dal costo elevato è essenziale dimostrare un significativo valore terapeutico aggiunto rispetto esistenti alle eventuali alternative terapeutiche. L’AIFA mira a favorire l’adozione dei farmaci innovativi garantendo allo stesso tempo che abbiano un impatto positivo sulla salute pubblica e sulla sostenibilità del sistema sanitario.
Più in generale, è necessario superare l’attuale approccio di gestione della spesa sanitaria, caratterizzata da una frammentazione che impedisce di considerare davvero in modo organico l’impatto che un nuovo farmaco può avere. Dobbiamo pensare alla spesa farmaceutica, includendo nelle valutazioni la riduzione dei costi legati ai ricoveri, l’assistenza infermieristica e domiciliare, l’uso di dispositivi medici avanzati. Il valore di un trattamento deve essere inquadrato in una prospettiva più ampia».
Vista l’eccellenza italiana sulle terapie geniche e i fondi del PNRR dedicati al settore, qual è il contributo che può dare AIFA nella selezione dei centri di FASE I e quale il supporto alle startup nello sviluppo degli studi clinici, in particolare in campo ATMP?
«L’AIFA può svolgere un ruolo strategico nella valorizzazione dell’eccellenza italiana nel campo delle terapie geniche, assicurando che vengano individuate strutture che rispondano a criteri di elevata qualità, sicurezza e competenza tecnica, e con esperienza consolidata nella conduzione di studi clinici di Fase I per ATMP, in linea con gli standard internazionali. Tale selezione deve avvenire attraverso un processo rigoroso di valutazione e di monitoraggio continuo, mirato a garantire che i centri scelti mantengano livelli ottimali di performance e capacità operativa.
L’AIFA senz’altro può favorire la creazione di una rete collaborativa tra i centri, incoraggiando lo scambio di competenze, risorse e best practice, con l’obiettivo di ottimizzare i percorsi di sviluppo clinico; allo stesso tempo, l’AIFA può offrire un supporto determinante alle startup biotecnologiche che operano nel campo delle terapie avanzate, un settore cruciale nel complesso panorama dell’innovazione biomedica. Dobbiamo avere la capacità di massimizzare le opportunità offerte dai fondi del PNRR, promuovendo una crescita sostenibile e innovativa del settore. Mi preme ricordare anche che la Commissione FASE I (AIFA-ISS) è stata riattivata proprio in questi giorni e la prima riunione già calendarizzata a ottobre».
La velocità con cui rendere disponibili i nuovi farmaci è sicuramente un tema cruciale su cui AIFA si sta impegnando molto. Sono state smaltite centinaia di pratiche arretrate e nel Consiglio di luglio sono stati approvati 5 nuovi farmaci. Quali sono gli impegni di AIFA su questo fronte?
«Il bisogno di salute delle persone è in costante crescita, alimentato com’è da diversi fattori quali l’invecchiamento della popolazione, l’aumento delle patologie croniche. Questo scenario pone una sfida importante per i sistemi sanitari e le autorità regolatorie: siamo tutti chiamati a garantire che le innovazioni terapeutiche possano arrivare ai pazienti in modo tempestivo, mantenendo al contempo elevati standard di qualità e sicurezza. Attualmente, il tempo medio richiesto da AIFA per l’autorizzazione di un nuovo farmaco è di circa 14 mesi, a cui si sommano ulteriori periodi necessari per l’inclusione nei prontuari regionali. Questa tempistica può estendersi complessivamente fino a quasi due anni, un intervallo che risulta socialmente ed eticamente insostenibile, sebbene in linea con i tempi medi che si registrano a livello europeo. Noi ci stiamo impegnando a migliorare la tempestività con cui i nuovi farmaci vengono resi disponibili ai pazienti italiani: posso dire che stiamo sempre più intensificando i nostri sforzi per accelerare i processi di valutazione e autorizzazione. Appena pochi giorni fa, per esempio, abbiamo approvato tre nuovi importanti antitumorali. Tutto questo significa che l’AIFA, sul fronte interno, sta lavorando per snellire le procedure burocratiche e amministrative, ottimizzando i processi di lavoro.
Abbiamo anche istituito un Tavolo tecnico sulla medicina di precisione e prescrittomica, ambito ancora di nicchia ma in cui credo moltissimo poiché può aiutare a identificare i possibili approcci della medicina di precisione nella pratica prescrittiva: un approccio che può aiutarci ad ottimizzare le terapie farmacologiche, riducendo il rischio di interazioni ed effetti collaterali, migliorando la qualità della vita e promuovendo la sicurezza e l’efficacia delle cure.
Inoltre, cerchiamo di mantenere un dialogo continuo e trasparente con le Istituzioni nazionali, con le aziende farmaceutiche, con le altre agenzie regolatorie: sono convinto che un dialogo serio, aperto e collaborativo possa solo portare benefici per i pazienti».
Le regolamentazioni europee sull’intelligenza artificiale con l’AI ACT come potranno impattare sul drug discovery?
«Le regolamentazioni europee sull’Intelligenza Artificiale, e in particolare l’AI Act, potrebbero avere un impatto notevole sul settore del drug discovery, un campo che sempre più spesso sfrutta l’Intelligenza Artificiale per accelerare e ottimizzare i processi di scoperta e sviluppo di nuovi farmaci. L’AI Act, che introduce un quadro normativo per l’uso delle tecnologie di Intelligenza Artificiale in Europa, mira a garantire la sicurezza, l’affidabilità e la trasparenza delle tecnologie, riducendo al minimo i rischi associati all’uso dell’AI; infatti stabilisce obblighi per l’IA sulla base dei possibili rischi e del livello d’impatto. Anche l’EMA ha pubblicato le prime raccomandazioni sull’uso dei modelli linguistici di grandi dimensioni e dell’AI nella regolamentazione dei farmaci. Questa iniziativa fa parte del più vasto programma di lavoro sull’Intelligenza Artificiale sviluppato da EMA e HMA per massimizzare i benefici, gestire i rischi e facilitare la condivisione delle informazioni nell’uso dell’AI nel settore regolatorio.
Del resto, è doveroso essere al passo coi tempi perché le scoperte scientifiche di oggi saranno le valutazioni regolatorie di domani. Non a caso, appena pochi mesi fa ho fortemente voluto ospitare in AIFA il Premio Nobel per la medicina Thomas Südhof che ha tenuto una Lectio magistralis sull’innovazione farmaceutica dal titolo “Advances in Biotechnology: Innovations Driving Drug Discovery in Brain Disorders”. Dalla relazione si evince come i modelli basati sulla AI promettono di accelerare enormemente lo sviluppo di nuovi farmaci con ricadute positive sui pazienti».
Nel 2025 verrà introdotto il Joint Clinical Assessment che ha come obiettivo la semplificazione delle procedure, anche in ottica di ottenere la rimborsabilità. Che impatto immagina per l’Italia e che tempi?
«L’introduzione del Joint Clinical Assessment nel 2025 rappresenta un cambiamento significativo nel panorama delle valutazioni cliniche a livello europeo poiché ha l’ambizioso obiettivo di semplificare le procedure di valutazione clinica uniformando i processi tra i Paesi membri e, di conseguenza, facilitare l’accesso alla rimborsabilità. Per l’Italia, questo strumento potrebbe avere un impatto positivo nel contesto dell’Unione Europea e del Piano Mattei, quindi anche per sostenere i Paesi meno sviluppati, poiché potrebbe tradursi in una maggiore armonizzazione dei processi decisionali e in una riduzione dei tempi necessari per l’approvazione e la rimborsabilità dei nuovi medicinali. In pratica, il JCA potrebbe consentire di superare le attuali disparità tra i vari Paesi in termini di tempi di accesso ai farmaci, migliorando così l’equità e la tempestività delle terapie disponibili per i pazienti. Sebbene sia realistico aspettarsi un periodo di adattamento iniziale nei primi anni di implementazione del JCA, una volta a regime si prevede che possa significativamente ridurre i tempi complessivi per l’accesso al mercato e alla rimborsabilità: bisogna guardare lontano per raggiungere risultati importanti».
Il modello early access francese è interessante per velocizzare l’accesso. Cosa ne pensa e come potrebbe essere impiegato in Italia?
«Non bisogna aver paura di studiare i modelli degli altri Paesi che possano portare dei vantaggi anche al nostro. Il meccanismo di “accesso precoce” ispirato al modello francese potrebbe consentire di rendere rapidamente disponibili le terapie innovative per i pazienti che ne trarrebbero beneficio, a un prezzo concordato preliminarmente con le aziende farmaceutiche, negoziando lo stesso prezzo in via definitiva solo in una fase successiva, prevedendo dunque la possibilità di conguaglio. La ricerca corre sempre più veloce: i percorsi autorizzativi non possono essere da meno e devono tenere il passo. Se non capiamo questo, le ricadute sui pazienti saranno insostenibili».
In Francia, l’HAS valuta anche le terapie digitali. Come vede il ruolo di AIFA considerata la grande competenza che avete sui farmaci?
«L’approccio francese rappresenta senza dubbio un modello di innovazione regolatoria che tiene conto dell’evoluzione del panorama terapeutico globale. Le terapie digitali ormai includono software e applicazioni mediche che stanno acquisendo un ruolo sempre più centrale nel migliorare l’efficacia delle cure e nell’ottimizzare l’esperienza di cura dei pazienti. Affrontare le sfide emergenti della medicina moderna non dev’essere un sogno, ma un obiettivo».
Ad agosto AIFA ha pubblicato le nuove Linea Guida per la classificazione e conduzione degli studi osservazionali sui farmaci. Un’attività che viene estesa alla raccolta dati on line, a wearables e altri dispositivi indossabili. Un passo che era necessario perché la regolamentazione possa stare al passo con le nuove tecnologie e le innovazioni in ambito sanitario?
«L’aggiornamento delle Linee Guida era indispensabile per valutare l’uso e la sicurezza dei medicinali nelle condizioni reali, verificare la correttezza delle prescrizioni e supportare le valutazioni economiche, facilitando la rinegoziazione dei prezzi e premiando l’efficacia dimostrata o riducendo i costi per risparmiare risorse da destinare a farmaci innovativi. Più in generale, ormai, l’uso di strumenti digitali come wearables e la raccolta di dati online è diventato sempre più diffuso. Inoltre, la pandemia ha accelerato l’adozione della telemedicina e delle tecnologie di monitoraggio da remoto. Gli studi osservazionali spesso richiedono la registrazione di parametri vitali e comportamentali, e traggono grande vantaggio da questa innovazione, migliorando sia la qualità che la quantità delle informazioni raccolte. Questo rende obbligatorio pensare a un modello integrato di raccolta dati, affinché si possano sfruttare le opportunità offerte da queste tecnologie per migliorare la qualità delle cure e la ricerca scientifica».
