Pierluigi Russo, Direttore tecnico-scientifico di AIFA, durante un recente evento organizzato dall’Osservatorio Terapie Avanzate, ha dichiarato: «Ci troviamo in Italia con una delle piattaforme più avanzate di monitoraggio dell’uso dei medicinali in pratica clinica», ed in effetti, in Europa, non esistono sistemi avanzati come il nostro. Parlando dei registri di monitoraggio, Russo ha annunciato che AIFA ha realizzato una «linea guida con criteri generali per il monitoraggio tramite registro, con particolare attenzione alle terapie avanzate», che verrà a breve pubblicata sul sito dell’agenzia, e ha parlato dell’importanza dei Real World Data (RWD) in questo contesto, ossia dati raccolti dal contesto clinico reale, al di fuori degli studi clinici controllati. Il monitoraggio è particolarmente rilevante per farmaci con procedura di approvazione centralizzata, che sono per lo più costosi (come le terapie avanzate); essi possono richiedere modifiche nella valutazione dell’efficacia una volta impiegati in contesti clinici reali, dove si producono i RWD.

Managed Entry Agreements (MEA) e la gestione delle terapie costose con il supporto di RWD

«Uno dei punti che declinerà questa linea guida è il criterio del MEA», ha precisato. I MEA sono accordi di accesso condizionato al mercato che servono a garantire l’accesso ai pazienti ai nuovi trattamenti, gestendo al contempo il rischio finanziario per il SSN. «Con la linea guida», ha precisato Russo, «noi rendiamo pubblico il processo decisionale che ci porta a decidere se applicare un MEA attraverso il registro di monitoraggio oppure no, ovverosia se andiamo a gestire quella che può essere l’incertezza attorno agli esiti di una terapia».

L’Accreditamento dei Centri e l’expertise necessaria

Le terapie avanzate richiedono una gestione complessa che non si limita alla somministrazione di un farmaco. Russo considera l’accreditamento dei centri e la specializzazione necessari per garantire una gestione adeguata delle terapie avanzate. È essenziale che i centri clinici siano adeguatamente accreditati, ha ricordato il rappresentante di AIFA, che ha inoltre osservato: «La mappa dei centri per le terapie avanzate non è uniforme a livello territoriale».

L’expertise in questo campo è fondamentale, ha ricordato: «è tollerabile che un farmaco da 50 euro venga utilizzato in modo inappropriato, ma non lo è per una terapia che può costare 2 milioni e mezzo. Una terapia inefficace o usata in modo inappropriato rappresenta un problema per il Servizio Sanitario Nazionale». In questo contesto, i Real World Data sono strumenti importanti per avere un quadro chiaro di ciò che avviene nei centri.

Condivisione dei Dati con le Aziende Farmaceutiche

Russo ha discusso del ruolo dei RWD e della collaborazione con le aziende farmaceutiche, un tema delicato, ha sottolineato. E ha citato un protocollo di intesa che verrebbe stilato con i rappresentanti dell’industria, «questo protocollo d’intesa di coordinamento tra l’AIFA e Farmindustria definirebbe quali sono i dati, le reportistiche a cui le aziende farmaceutiche accedono sulla base dei dati del medicinale di cui loro sono titolari».​

I registri di monitoraggio in Italia e il RWD

La piattaforma dei registri di monitoraggio dei farmaci AIFA, introdotta nel 2005 e aggiornata nel 2013, è stata creata per guidare medici e farmacisti nella prescrizione di farmaci innovativi e ad alto costo, garantendo l’appropriatezza d’uso e l’integrazione dei MEA nella pratica clinica italiana. I registri di monitoraggio permettono infatti di monitorare in modo continuativo l’uso dei farmaci, raccogliendo informazioni sull’efficacia, sicurezza e modalità d’uso nelle condizioni reali di pratica clinica. I registri permettono di raccogliere dati significativi sui pazienti trattati con terapie avanzate, contribuendo a una comprensione più approfondita degli effetti a lungo termine di queste terapie, per le quali le evidenze disponibili al momento dell’approvazione sono limitate. Questa piattaforma, unica a livello europeo, raccoglie Real World Data su scala nazionale.

Lo studio pubblicato su The Lancet

Uno studio pubblicato su The Lancet Regional Health – Europe ha analizzato i dati dei Registri di Monitoraggio AIFA riguardanti farmaci oncologici. Lo studio, frutto di una collaborazione tra AIFA e l’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), ha confrontato i RWD di circa 420.000 trattamenti oncologici registrati con quelli di 87.452 pazienti arruolati nei trial clinici relativi agli stessi farmaci. I risultati hanno evidenziato che i pazienti trattati nella pratica clinica reale tendono ad essere più anziani (con una differenza mediana di età di 5,3 anni) e con punteggi ECOG più alti (indicativi di una salute peggiore), rispetto ai pazienti inclusi negli studi clinici. Queste differenze suggeriscono che i criteri di inclusione rigidi degli studi clinici potrebbero non riflettere adeguatamente la popolazione trattata nella vita reale, raccomandando cautela nell’applicare i risultati dei trial clinici alla pratica clinica. L’elenco completo dei contributi derivati dai registri è disponibile nella sezione “Analisi di registri di monitoraggio” sul sito di AIFA.