Bilanciare la garanzia di efficacia e sicurezza dei farmaci all’esigenza di assicurarne l’accesso precoce, anche alla luce delle tensioni geopolitiche attuali e delle carenze di medicinali. È questa una delle principali sfide che i sistemi sanitari europei si trovano ad affrontare.

In questa direzione si muove il Pharma Package europeo, la più importante revisione della legislazione farmaceutica degli ultimi vent’anni, che interviene su un quadro normativo fermo al 2001. Tra le novità più rilevanti figurano il rafforzamento del ruolo dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e una serie di misure pensate per accelerare l’accesso all’innovazione.

Ne abbiamo parlato con Paola Minghetti, presidente della Società Italiana di Tecnologia e Legislazione Farmaceutica (SITELF) e professoressa ordinaria alla Statale di Milano, in vista della sua partecipazione, mercoledì 24 giugno alle 18, al secondo AperiAccess: il ciclo di incontri dedicati all’accesso ai farmaci e all’innovazione terapeutica ospitato al MME42 (via Edmondo de Amicis, 42) a Milano (per iscriversi qui).

Professoressa, il tema dell’accesso alle terapie è sempre più centrale nel dibattito sanitario europeo. Quali sono oggi, a suo avviso, le principali sfide regolatorie che l’Italia e l’Unione Europea devono affrontare per garantire ai pazienti un accesso equo e tempestivo all’innovazione?

«Si tratta di un tema estremamente importante. Non a caso la stessa Unione Europea, con il nuovo Pharma Package, ha individuato proprio nell’accesso uno dei pilastri fondamentali da affrontare e migliorare, con l’obiettivo di garantire un accesso corretto ed equo a tutti i cittadini.

Le difficoltà sono molteplici. C’è innanzitutto una questione economica, legata ai costi, ma anche la necessità di bilanciare aspetti regolatori fondamentali per la tutela della salute pubblica, come la garanzia di efficacia e sicurezza dei farmaci, con l’esigenza di assicurare tempestività e rapidità nell’accesso alle cure e allo stesso tempo la solidità delle valutazioni scientifiche.

Sono tutti aspetti che rendono molto difficile individuare strategie efficaci, soprattutto in un contesto che cambia continuamente, influenzato da fattori economici, geopolitici, dalle guerre, dalle carenze di medicinali e dagli effetti della globalizzazione. È un tema sul quale tutti dobbiamo impegnarci. Più soggetti contribuiscono alla riflessione, migliori saranno le possibilità di trovare soluzioni».

Quanto è importante coinvolgere i pazienti nei processi decisionali?

«È fondamentale. Anche i pazienti e le loro associazioni devono essere coinvolti in modo molto più attivo perché le conseguenze di un accesso precoce o ritardato ai trattamenti ricadono direttamente su di loro. Ciò che per un esperto scientifico o regolatorio può apparire secondario, per il paziente può essere invece essenziale».

Quali sono i colli di bottiglia?

«Il primo riguarda il concetto di “patologie gravi”, con cui si fa riferimento generalmente a malattie che mettono in pericolo la vita nel giro di poco tempo. Tuttavia, esistono condizioni cliniche molto debilitanti che, pur non comportando necessariamente una prognosi infausta a breve termine, hanno un impatto enorme sulla vita delle persone.

Un altro tema riguarda il concetto di beneficio clinico. Di solito si pensa alla guarigione come obiettivo ideale, ma il beneficio può anche consistere nella riduzione dei sintomi o nel miglioramento della qualità della vita. C’è poi la questione dell’utilizzo dei dati generati dagli studi che non sono strettamente registrativi. Anche in questo caso il coinvolgimento dei pazienti è importante. Sarebbe utile riuscire a strutturare meglio la raccolta e l’impiego delle evidenze che emergono da questi percorsi, soprattutto nell’ambito dei programmi di accesso precoce».

Prima ha citato il Pharma Package europeo, la più importante revisione della legislazione farmaceutica degli ultimi vent’anni. L’attuale impianto normativo risale infatti al 2001 e la riforma nasce con l’obiettivo di accelerare l’accesso all’innovazione. Quali sono, a suo avviso, le novità più significative?

«Uno degli elementi più importanti riguarda lo spostamento di molte attività dalle agenzie regolatorie nazionali all’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Questo potrebbe tradursi in una maggiore centralizzazione delle attività  e, di conseguenza, una maggiore equità di accesso tra i diversi Stati membri.

Sono previste anche misure per affrontare il problema delle carenze di farmaci. In questo caso, c’è da considerare che il nostro Paese è da sempre attento a queste problematiche e già dispone di strumenti piuttosto avanzati.

È inoltre prevista anche l’integrazione della dimensione pediatrica, con la possibilità di velocizzare alcuni percorsi autorizzativi».

Domani parteciperà al secondo appuntamento di AperiAccess. Quali saranno i temi centrali del suo intervento?

«Parleremo del mondo regolatorio, che troppo spesso viene percepito esclusivamente come una funzione amministrativa o burocratica, che rallenta gli altri processi aziendali. Negli ultimi anni, invece, il regolatorio è diventato sempre più un elemento che porta innovazione, aiuta a comprendere come sviluppare e posizionare al meglio i prodotti, valorizzandone tutte le potenzialità. Il suo compito non è rallentare, ma velocizzare e ottimizzare i processi.

Mi piacerebbe far passare questo messaggio: il regolatorio dovrebbe essere considerato il cuore pulsante attorno al quale ruotano molte delle attività che rendono possibile l’arrivo dell’innovazione ai pazienti».