Sul podio l’oncologia, seguita da endocrinologia e metabolismo, neurologia, immunologia e malattie infettive, con l’asse cardiometabolico sempre più strategico. E sullo sfondo, l’area cardiovascolare: di grande importanza per la salute pubblica ma ancora dominata da innovazioni incrementali, miglioramenti graduali e non innovazioni radicali. È questa la mappa delle approvazioni EMA nel 2025, una fotografia che chiarisce dove oggi si addensa l’innovazione farmacologica in Europa. Il 40% dei medicinali approvati lo scorso anno sono biosimilari: è il numero più alto mai registrato.

I numeri dell’innovazione: 104 approvazioni e un sistema che cambia

Nel corso dell’anno, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea ha raccomandato 104 medicinali per l’autorizzazione, il secondo valore più alto degli ultimi quindici anni. Le raccomandazioni includono 38 nuove sostanze attive, 16 farmaci orfani, 4 terapie avanzate (ATMP), 41 biosimilari (numero record) e 10 generici, con 6 medicinali inseriti nel programma PRIME, dedicato a terapie che rispondono a bisogni clinici non soddisfatti. Nel 2024 le raccomandazioni erano state 114, con 46 nuove sostanze attive: un lieve calo che, secondo l’EMA, va letto come una normalizzazione dopo il picco post-pandemico.

«Il 2024 è stato l’anno più intenso degli ultimi quindici anni, anche per l’effetto di dossier rinviati durante il Covid. Il 2025 resta comunque un anno molto forte dal punto di vista europeo» ha spiegato Steffen Thirstrup, Chief Medical Officer dell’EMA. Che cita, tra i casi più emblematici, Waskyra, prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich sviluppata con il contributo di Telethon, a dimostrazione che l’innovazione può arrivare anche fuori dai grandi circuiti industriali. Un’approvazione avvenuta, tra l’altro, nell’ambito di un EMA pilot per supportare accademia e non profit.

Le aree che trainano l’innovazione

Guardando alle aree terapeutiche, l’oncologia si conferma la più rappresentata e la più dinamica. Tra le approvazioni di maggiore impatto figurano Aucatzyl (obecabtagene autoleucel), CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta B refrattaria o recidivata; Zemcelpro (dorocubicel), terapia cellulare da cordone ombelicale per pazienti senza donatore compatibile; e Anktiva, immunoterapia per il carcinoma vescicale non muscolo-invasivo ad alto rischio. A queste si affiancano numerosi anticorpi monoclonali e terapie target, spesso sostenuti da approvazioni condizionate e dal programma PRIME.

Subito dopo arrivano endocrinologia e metabolismo, area in forte espansione clinica e regolatoria. Teplizumab (Teizeild) è la prima terapia in grado di ritardare l’esordio del diabete di tipo 1 allo stadio 3, anche nei bambini a partire dagli 8 anni. Rezdiffra (resmetirom) rappresenta invece la prima terapia approvata in UE per la MASH, una grave malattia epatica finora priva di opzioni terapeutiche autorizzate. A queste si affiancano numerosi biosimilari, in particolare di denosumab, con un impatto diretto su osteoporosi e patologie ossee e un ruolo chiave nella sostenibilità dei sistemi sanitari.

Immunologia, reumatologia e trapianti rappresentano la terza area per numero di nuove sostanze attive raccomandate dall’EMA, con dieci nuovi medicinali approvati, tra cui nuovi anticorpi monoclonali e immunomodulatori per malattie autoimmuni e infiammatorie croniche, terapie per immunodeficienze rare e terapie avanzate. Tra queste, oltre a Waskyra, rientra anche Vyjuvek, terapia genica topica per l’epidermolisi bollosa distrofica, esempio di innovazione mirata a patologie rare ad altissimo bisogno clinico.

In neurologia, l’innovazione è più selettiva ma ad alto impatto: Kisunla (donanemab) per l’Alzheimer precoce, con criteri di selezione genetica (ApoE ε4), e Duvyzat (givinostat) per la distrofia muscolare di Duchenne.

Cardiovascolare: una priorità sanitaria più che industriale

Come hanno sottolineato i relatori durante il briefing organizzato oggi dall’Agenzia europea dei medicinali, la scelta di mantenere alta l’attenzione sul cardiovascolare risponde a una combinazione di rilevanza di sanità pubblica, priorità politiche e necessità di prevenzione, più che a un’improvvisa accelerazione dell’innovazione industriale.

Le malattie cardiovascolari restano infatti la prima causa di morte in Europa, con 1,7 milioni di decessi ogni anno, e un carico crescente di fattori di rischio: il 54% degli adulti è in sovrappeso, un giovane su tre è sovrappeso o obeso, il 25% della popolazione soffre di ipertensione. È su questa base epidemiologica, più che su una concentrazione di breakthrough terapeutici, che la Commissione europea ha lanciato l’EU Safe Hearts Plan, che l’EMA è chiamata a sostenere.

Nel 2025, però, l’area cardiovascolare non è quantitativamente dominante sul fronte delle nuove autorizzazioni. Le approvazioni riflettono un’innovazione orientata alla continuità terapeutica: Macitentan Accord e Rivaroxaban Koanaa ampliano l’accesso a terapie consolidate, mentre Myqorzo si colloca nell’area di intersezione cardiovascolare-metabolica come opzione second-in-class, con un profilo di sicurezza migliorato. Come ricordato dall’EMA, l’agenda regolatoria resta flessibile: quando emergono sviluppi scientifici rilevanti, il focus può spostarsi rapidamente, come accaduto negli anni recenti con l’Alzheimer.

Il baricentro cardiometabolico e i farmaci GLP-1

Il vero asse strategico del 2025 è quello cardiometabolico, che integra cuore, diabete, obesità e metabolismo, e che l’EMA indica come uno degli ambiti in cui scienza, prevenzione e regolazione stanno convergendo più rapidamente.

«Quando parliamo di cardiometabolico, guardiamo a farmaci che prevengono e trattano la malattia cardiovascolare, ma anche a condizioni strettamente correlate come diabete e obesità», ha sottolineato Francesca Day, Head of Therapeutics Area Department dell’EMA.

A questo asse si collegano anche ai principali fattori di rischio cardiovascolare: obesità e diabete di tipo 2 rappresentano oggi uno dei terreni più rilevanti su cui intervenire in ottica preventiva.

In questo quadro i farmaci GLP-1 assumono un ruolo importante. Nel 2025 l’indicazione di Mounjaro (tirzepatide) è stata estesa a adolescenti e bambini dai 10 anni con diabete di tipo 2 non adeguatamente controllato; parallelamente, «l’EMA sta valutando per la prima volta una formulazione orale di Wegovy e ha ricevuto le prime domande per generici della liraglutide», ricorda Steffen Thirstrup. L’elevato interesse pubblico per questi farmaci è uno dei motivi che ha spinto l’Agenzia a intervenire anche sul piano comunicativo, chiarendo che si tratta di trattamenti medici a lungo termine e non di soluzioni “lifestyle”.

Da qui il messaggio ribadito più volte: “Health, not hype”. I GLP-1 non sono scorciatoie di stile di vita, ma trattamenti a lungo termine che richiedono supervisione medica, e il rischio di uso improprio o eccessivo è reale.

Regolazione e prospettive 2026

Sul piano regolatorio, il 2025 ha visto l’uso strutturale di strumenti di accesso anticipato (3 valutazioni accelerate, 8 autorizzazioni condizionate, 2 in circostanze eccezionali), 89 estensioni di indicazione, 40 pediatriche, e sette pareri negativi, a conferma di un approccio rigoroso al bilancio beneficio-rischio. La farmacovigilanza basata su dati real-world è diventata parte integrante del ciclo di vita del farmaco.

Guardando al 2026, l’EMA ha anticipato che per il solo primo semestre sono già arrivate 84 lettere di intenti per la presentazione di nuove domande di autorizzazione all’immissione in commercio. Di queste, 58 riguardano nuove sostanze attive, 28 farmaci orfani, 4 terapie avanzate (ATMP) e 3 medicinali inseriti nel programma PRIME, oltre a 19 prodotti sviluppati da piccole e medie imprese. L’Agenzia ha tuttavia ricordato che, sulla base dell’esperienza storica, circa il 50% delle domande annunciate non viene poi presentato nei tempi inizialmente previsti.

Steffen Thirstrup e Francesca Day hanno poi ricordato la riforma della legislazione farmaceutica europea (in dirittura d’arrivo), il Biotech Act e il Critical Medicines Act, che aprono una fase di ripensamento dei processi: «non solo per accelerare, ma per rendere il sistema europeo più coerente, prevedibile e competitivo. Dobbiamo essere molto attenti a come governiamo la rete europea dei medicinali» ha ricordato Thirstrup. «È un equilibrio continuo tra innovazione, sicurezza e impatto reale».