Il 20 maggio si celebra l’International Clinical Trials Day, per ricordare il giorno in cui, nel 1747, James Lind avviò quello che è considerato il primo trial randomizzato per confrontare diversi trattamenti per lo scorbuto che aveva colpito i marinai della British Royal Navy. Da allora le cose sono ovviamente cambiate, ma ora come allora l’unico modo per capire la sicurezza e l’efficacia di un potenziale trattamento è condurre studi clinici.

Istituita nel 2005, ogni anno la Giornata internazionale degli studi clinici è l’occasione per sensibilizzare la popolazione sull’importanza della ricerca clinica per il progresso e l’innovazione in medicina e migliorare la salute globale. Gli studi clinici, infatti, sono uno step fondamentale dello sviluppo di nuovi farmaci, sicuri ed efficaci, e per identificare il miglior trattamento possibile. Costituiscono le fondamenta dell’evidence-based medicine.

L’FDA istituisce il Center for Clinical Trial Innovation

Per migliorare e accelerare questo processo la FDA ha istituito il Center for Clinical Trial Innovation (C3TI): un hub all’interno del Center for Drug Evaluation and Research (CDER) per supportare l’implementazione di approcci innovativi nella progettazione e nella conduzione degli studi clinici. «Obiettivo che il CDER persegue da lunga data», ha puntualizzato la direttrice Patrizia Cavazzoni, sottolineando come il costante impegno in tal senso è stato determinante per sviluppare nuove terapie e soddisfare unmeet medical need, rispondendo a bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti. «Lanciando C3TI vogliamo stimolare ulteriormente l’adozione dell’innovazione negli studi clinici», per massimizzarne l’impatto sullo sviluppo di farmaci e migliorarne l’efficienza.

Il CDER fornisce consulenza scientifica e normativa nell’ambito della ricerca clinica e con l’istituzione del nuovo Centro per l’innovazione degli studi clinici vuole favorire una più intensa e proficua collaborazione tra i player del settore al fine di accelerare il ritmo dell’innovazione delle sperimentazioni cliniche per portare nuovi farmaci ai pazienti. «Lo sviluppo dei farmaci – precisa Kevin Bugin, responsabile di C3TI – continua ad evolversi e ora, più che mai, le sperimentazioni cliniche devono sfruttare tutti gli strumenti più adatti allo scopo di produrre in modo efficiente prove a sostegno del processo di approvazione di farmaci sicuri ed efficaci». L’auspicio è riuscire ad accelerare questo processo per portare l’innovazione dal bancone del laboratorio al letto del paziente in tempi più rapidi.

Verso una più estesa rappresentazione della popolazione negli studi clinici

Per migliorare lo sviluppo e promuovere l’adozione di approcci innovativi, C3TI ha segnalato per esempio l’interesse ad aumentare l’inclusione negli studi clinici, al fine di migliorare la qualità dei dati e fornire informazioni più affidabili sulle popolazioni che sono state tradizionalmente sotto rappresentate: come le minoranze etniche, le popolazioni indigene…

Altro ambito di azione, le malattie rare. Molte malattie rare hanno poche o ancora nessuna terapia: manca una chiara e definita roadmap per lo sviluppo di nuovi trattamenti e, altro ostacolo, è difficile trovare abbastanza individui da arruolare negli studi. Il Centro si prefigge allora di sostenere i progetti di sperimentazione clinica di farmaci rari e accelerare lo sviluppo e l’approvazione di terapie innovative per le malattie ancora orfane di una cura. Come? Promuovendo, per esempio, sperimentazioni cliniche decentralizzate e l’uso di tecnologie digitali per la raccolta dei dati clinici per andare incontro alla difficoltà dei pazienti di raggiungere il centro clinico in cui si svolge lo studio.

“Attraverso il personale esperto del Center for Clinical Trial Innovation, la creazione di gruppi di lavoro e l’organizzazione di workshop, continueremo a fornire informazioni e indicazioni per innovare la progettazione e l’esecuzione degli studi clinici» chiosa Bugin, fiducioso che l’attività di C3TI avrà un impatto positivo sul futuro sviluppo dei farmaci.