Un quadro della ricerca clinica globale contraddistinto da più luci che ombre quello delineato nel rapporto “Global Trends in R&D 2024” realizzato da IQVIA Institute for Human Data Science. Lo studio prende in considerazione numerosi aspetti legati alla ricerca: dai finanziamenti alle sperimentazioni avviate; dalle attività legate alla promozione e al lancio alla produttività dello sviluppo clinico, fino al contributo dell’industria alla ricerca.
I finanziamenti nella R&D farmaceutica
Dopo il sensibile calo registrato nel 2022, i finanziamenti alla ricerca e sviluppo nel 2023 hanno registrato un nuovo aumento in termini di valore, mentre sono risultati essere ancora in calo per quel che riguarda i volumi. I livelli di finanziamento del settore biofarmaceutico sono rimbalzati a 72 miliardi di dollari nel 2023, rispetto ai 61 miliardi del 2022. Si tratta però di un livello ancora ben al di sotto dei 118 miliardi del 2020-21. Il valore delle attività di M&A è aumentato fino a raggiungere i 140 miliardi di dollari dai 78 miliardi del 2022, mentre il valore medio delle operazioni è sceso per il secondo anno consecutivo.
Le attività relative ai clinical trial
Il numero di sperimentazioni avviate nel 2023, pari a 4.873, è sceso al di sotto del dato registrato prima della pandemia. Ciò perché vi è stata una minore attività di ricerca su Covid-19, in quanto con la fine dell’emergenza pandemica il focus di ricerca è stato spostato su altre priorità. In percentuale, l’avvio delle sperimentazioni cliniche è diminuito del 15% rispetto al 2022 ed del 22% rispetto al 2021. A tale diminuzione hanno contribuito anche un minor numero di avvii di sperimentazioni non-Covid-19 da parte delle grandi aziende farmaceutiche e delle società biofarmaceutiche emergenti.
Sono quattro le principali aree terapeutiche per le quali è stato avviato il maggior numero di sperimentazioni cliniche: oncologia, immunologia, metabolica/endocrinologia e neurologia. L’insieme di queste aree rappresenta il 79% del totale delle sperimentazioni avviate. Viene poi sottolineato che l’attività di ricerca sulle malattie rare, focalizzata principalmente nell’ambito oncologico, rimane elevata e il numero di trial relativi a quest’area ha subito un decremento inferiore rispetto a quello di studi focalizzati su patologie in grado di coinvolgere popolazioni numericamente più ampie.
Inoltre, gli studi sulla terapia cellulare e genica sponsorizzati dall’industria sono più che triplicati negli ultimi dieci anni, mentre quelli non industriali sono cresciuti del 5%. I trial clinici sull’obesità nel 2023 sono aumentati del 68% rispetto al 2022 e sono quasi raddoppiati rispetto a cinque anni fa. La ricerca neurologica si concentra sull’Alzheimer, sul Parkinson e sull’epilessia, insieme a una serie di altre malattie spesso rare. Gli studi sulle malattie infettive, infine, hanno registrato un calo sensibile fino al di sotto dei livelli pre-pandemici.
Approvazione e lancio di nuovi farmaci
Nel 2023 sono state lanciate 69 nuove sostanze attive (NAS) a livello globale, sei in più rispetto a quelle immesse sul mercato nel 2022, ritornando di fatto al trend pre-Covid-19.
Il numero totale di NAS lanciate a livello globale negli ultimi cinque anni sono state 362. Gli USA hanno realizzato 267 lanci di NAS negli ultimi cinque anni, contro i 182 dei cinque principali mercati europei (EU4+UK) e i 192 della Cina, che in tal modo è diventata il secondo paese più grande.
Un divario crescente si registra anche in termini di farmaci lanciati in un mercato e resi disponibili in un altro. Negli ultimi cinque anni, ad esempio, gli USA hanno lanciato 113 farmaci che non sono presenti sul mercato europeo, mentre sono solo 11 i farmaci lanciati in Europa, non presenti negli Stati Uniti.
Le aziende biofarmaceutiche emergenti hanno prodotto il 56% di tutti i nuovi farmaci nel 2023 e di questa percentuale ne hanno lanciato il 53%, un livello inferiore rispetto a quello degli ultimi anni.
Produttività dello sviluppo clinico
Per misurare la produttività degli studi clinici IQVIA ha implementato il Clinical Development Productivity Index, una metrica composta che combina fra loro varie metriche: tassi di successo, complessità dei clinical trial e durata dello studio su base annuale. Attraverso questo strumento, IQVIA ha potuto appurare che la produttività degli studi clinici nel 2023 è aumentata se confrontata con i minimi registrati nel 2021, ma continua ad essere inferiore rispetto a quella misurata nel 2010. Il maggior contributo all’incremento di produttività dell’anno scorso è da attribuire ad un aumento dei tassi di successo, saliti al 10,8%, quasi il doppio rispetto ai minimi del 5,9% nel 2022.
Il contributo dell’industria alla ricerca clinica
Gli sponsor industriali della ricerca stanno rispondendo ai cambiamenti e alle opportunità terapeutiche e normative con una serie di strategie e approcci tesi a migliorare la produttività. Le grandi multinazionali farmaceutiche generalmente conducono sperimentazioni in più paesi e siti, in linea con un focus analitico in continua evoluzione che punta ad ottimizzare l’impronta delle sperimentazioni cliniche.
I progetti innovativi di sperimentazione hanno rappresentato in media il 18% del totale degli studi dal 2020, guidati da quelli in ambito oncologico, che pesano oltre il 29% di questi nuovi progetti. Nel report poi si sottolinea che l’utilizzo di metodologie decentralizzate rimane una caratteristica stabile dell’attività di sperimentazione, anche se utilizzata meno dopo il picco che si è registrato nel 2020 a causa di Covid-19.
Infine, i programmi di sviluppo clinico derivanti dall’utilizzo dell’intelligenza artificiale nella fase di discovery stanno crescendo sia nel numero che nella qualità, in quanto hanno raggiunto una fase ancora più avanzata.
Da tutte le considerazioni esposte qui sopra, appare evidente che l’industria e gli investitori continuano ad intravedere un enorme valore nella vasta gamma di programmi di ricerca in corso in tutto il mondo. Un interesse e una percezione di valore che, in base alle tendenze descritte, persisterà anche negli anni successivi.
