Francesca Pasinelli, classe 1960, dal 1997 lavora in Telethon, dapprima come consulente esterna, e poi, dopo una breve pausa, rientra come membro del Consiglio di amministrazione e poi direttrice. Sotto la sua direzione l’istituto no profit, specializzato nella ricerca per le malattie rare, ha compiuto diverse evoluzioni: da ente di assegnazioni di bandi di ricerca oggi è diventato anche produttore e distributore di un farmaco a cui se ne aggiungeranno presto altri. Pasinelli ha saputo mettere a sistema la sua lunga esperienza nel mondo industriale farmaceutico per far evolvere una charity che potrebbe diventare (anzi lo sta già diventando) un esempio mondiale nella ricerca, sviluppo, produzione e distribuzione di quei farmaci orfani che l’industria non ha più voglia di produrre. Fresca di Ambrogino D’Oro appena ricevuto, ci racconta in questa intervista il suo percorso professionale.

Dottoressa Pasinelli, iniziamo dalla fine: qualche settimana fa ha ricevuto l’Ambrogino d’oro, un importante riconoscimento per il suo operato e quello di Fondazione Telethon, come si sente?

Ne sono lusingata. È un premio molto sentito nella comunità milanese e il fatto che siano stati i miei collaboratori a candidarmi lo rende ancora più speciale. Credo riconosca la passione e la dedizione con cui ho sempre considerato questo lavoro, un privilegio.  È un premio non solo per me ma per tutte la Fondazione che, sebbene lavori su base nazionale, a Milano ha trovato un terreno particolarmente fertile su cui operare.

Ci racconti del suo percorso personale e formativo prima dell’arrivo in Telethon.

Dopo la laurea in Farmacia e la specializzazione in Farmacologia, per 15 anni ho lavorato nello sviluppo del farmaco per diverse aziende, dalla ricerca alla parte commerciale. Erano i meravigliosi anni 80’, si poteva crescere e cambiare lavoro facilmente.  Ho avuto la fortuna di lavorare in multinazionali anglosassoni, un’ottima scuola professionale. L’ho fatto in anni in cui si investiva molto nella formazione dei giovani. Mi sono occupata di tutta la filiera del farmaco: dalla ricerca e sviluppo fino alla parte regolatoria.

Poi l’arrivo a Milano e la svolta nel non profit, perché questo cambio di passo così radicale?

Sono “diventata” milanese nel 1986, ho lavorato anche in azienda per qualche anno, come la Smith Kline & French (poi assorbita nel gruppo GSK, ndr). A un certo punto ho deciso di cambiare, il mondo farma stava mutando in un modo che non comprendevo e sentivo l’esigenza di trovare nuove motivazioni.

Ed è arrivata Telethon.

Ero entrata in contatto con Telethon per ragioni professionali.
Accettai molto volentieri la proposta di avviare un percorso di collaborazione, inizialmente proprio con una consulenza. Da collaboratrice poi, su richiesta dell’allora presidente Susanna Agnelli, sono poi entrata nel Consiglio di Amministrazione e, in seguito, sono diventata direttrice.

In Telethon dal 1997. Qual è stato il suo apporto in questa realtà?

Potrei definire l’evoluzione di Telethon in diverse fasi. La prima ha riguardato la strutturazione del processo di valutazione e assegnazione dei fondi.  Sicuramente ha aiutato aver importato e adattato il rigoroso sistema di selezione e valutazione dei progetti di ricerca delle charities anglosassoni che avevo studiato in quegli anni. Così abbiamo strutturato un processo certificato che ci proteggesse da qualsiasi attacco e garantisse l’assegnazione dei fondi secondo il solo merito scientifico.

Nella seconda fase, abbiamo cominciato a diventare sviluppatori di terapie innovative. Parliamo di trattamenti che a quell’epoca (fine anni 90’, primi anni 2000) erano rivoluzionari perché le terapie geniche, a quel tempo, erano solo una promessa.

Abbiamo capito che, se volevamo arrivare fino in fondo, dovevamo farci carico noi di tutto l’iter di sviluppo. Pertanto, vedendo il potenziale terapeutico di alcuni trattamenti, abbiamo cominciato a sviluppare vere e proprie terapie geniche. La terza fase è iniziata quando abbiamo cercato partner industriali per trasformare queste terapie in farmaci da commercializzare.

E dal punto di vista dei risultati raggiunti, quali sono i principali traguardi?

Questa alleanza con il mondo industriale ha previsto lo sviluppo di diverse terapie, due delle quali sono già in commercio: Libmeldy, per la leucodistrofia metacromatica, realizzata in collaborazione con l’Istituto San Raffaele di Milano e l’azienda Biotech Orchid Therapeutics e Strimvelis, terapia genica per l’ADA-SCID, prodotta dalla stessa azienda.

Poi l’anno scorso Orchid decide di sospendere la produzione di Strimvelis e a quel punto entrate in gioco voi.

Esatto. A quel punto abbiamo deciso, in linea con la nostra missione, di occuparci noi della distribuzione del farmaco. È stata la prima volta al mondo per una charity. Abbiamo trasformato un problema in un’opportunità, per non bloccare la produzione di un farmaco così importante. Questa, che potremmo chiamare quarta fase, è l’evoluzione di un ciclo iniziato con la prima fase, un ciclo in cui una fase evolve nell’altra, sempre in linea con la missione di far avanzare la ricerca nell’ambito delle malattie rare, il vero focus di Telethon. La visione che ci siamo dati è quella di rendere fruibili i prodotti della ricerca, quindi se quella è la visione, ogni qualvolta in cui la realtà ci mette davanti ad un ostacolo, noi lavoriamo per superarlo.

Ma se un’azienda farma non è riuscita a produrre questo farmaco in modo sostenibile, come può riuscirci un ente no profit?

Innanzitutto, noi non cerchiamo il profitto, ci accontentiamo di rientrare dei costi. Sappiamo che non è facile rientrare del tutto, ma rimaniamo un ente non profit e che quindi può contare anche su delle donazioni dedicate.

C’è forse una quinta fase: state infatti lavorando a un dossier da presentare ad EMA ed FDA per approvare un farmaco. Un’altra “prima volta” per voi?

Sì, lo stiamo preparando per la nuova terapia per la sindrome di Wiskott-Aldrich. Il trattamento funziona, ha permesso di curare molti bambini, per cui andiamo avanti. E questa, se vogliamo, è un’altra evoluzione perché saremo noi a presentare il dossier, non la casa farmaceutica, come è sempre stato.

Potrebbe essere un modello da applicare anche per altre terapie destinate alle malattie rare?

Noi cercheremo sempre in prima battuta il partner industriale, ma laddove non si trovi, andremo avanti da soli. È il lavoro di un ente no profit come il nostro, cioè compensare i vuoti lasciati dall’attività del pubblico e del privato, nel nostro caso per quanto riguarda le malattie rare. Siamo un ente del terzo settore, ma che ha bisogno di lavorare in sinergia con gli altri due per mettere a terra i progetti.

Non so se sia un modello esportabile il nostro. Forse lo è entro certi limiti. Certamente è un modello che stiamo definendo. Può essere seguito da strutture accademiche, universitarie, ospedaliere. Da quando è uscita la notizia che avremmo prodotto noi il farmaco per l’ADA-SCID, parecchi gruppi accademici di ricerca e anche governativi ci stanno chiamando per studiare il modello. Per rendere sostenibile lo sviluppo di una terapia per le malattie rare occorre passare, a mio avviso, dall’accademia, perché queste terapie ormai vengono soprattutto sviluppate a livello accademico, e non più dall’industria. Pertanto, quanto più si abilita l’Accademia a fare percorsi di sviluppo della terapia e non solo di ricerca, tanto più è immaginabile che queste terapie diventino sostenibili.

Per concludere: come è stata la vita di Francesca Pasinelli in questo intenso percorso professionale, soprattutto come donna e madre (e nonna) ?

Io credo di essere stata molto fortunata sia per l’educazione ricevuta da mio padre, che non mi ha mai fatto sentire limitata in quanto femmina, sia per aver lavorato sempre in contesti internazionali attenti alla meritocrazia e alle pari opportunità. Certo, conciliare carriera e figli non è mai facile, si sta sempre un po’ con il collo tirato e richiede fatica e continui adattamenti. Il mio consiglio è non pretendere la perfezione e cercare un proprio equilibrio personale, che cambia naturalmente nelle varie fasi della vita.