Un nuovo impulso all’innovazione farmaceutica arriva dalla determina 966/2025 di AIFA, che punta a selezionare e premiare solo i farmaci realmente innovativi, migliorando l’accesso dei pazienti italiani a cure più efficaci.

In un’intervista esclusiva a INNLIFES, il presidente di AIFA, Robert Nisticò, chiarisce obiettivi, criteri e implicazioni della nuova normativa, toccando anche temi cruciali come i farmaci orfani, gli antibiotici “reserve” e la valorizzazione della ricerca italiana.

Dott. Nisticò, qual è l’obiettivo della determina?

«L’obiettivo della determina è premiare i farmaci innovativi che hanno caratteristiche specifiche verso il trattamento di patologie che non hanno reali alternative di cura o che hanno un valore aggiunto rispetto a quelli già in commercio. Lo scopo è facilitare l’accesso dell’innovazione, garantendo che i pazienti italiani abbiano le migliori condizioni di cura nel tempo più rapido possibile».

La determina sembra rispondere alla necessità di riassegnare risorse rimaste inutilizzate nel Fondo farmaci innovativi. Cosa ne pensa?

«Il fondo non è mai stato sfruttato al massimo negli ultimi anni; quindi, è giusto cercare di valorizzarlo nell’interesse dei pazienti. Questa è la nostra intenzione. Peraltro, è aumentato da 1,2 a 1,3 miliardi all’anno, includendo anche 100 milioni per alcuni tipi di antibiotici reserve».

Alcuni esperti interni ad AIFA affermano che la valorizzazione della ricerca italiana è solo una raccomandazione. Può chiarire quale peso ha effettivamente questo criterio nella valutazione dell’innovatività?

«Il fatto che la Commissione (CSE) conceda un surplus di conteggio per i farmaci frutto di una ricerca clinica e preclinica condotta in Italia è il segnale che si è voluto mandare ad aziende italiane ed internazionali per incentivare investimenti di ricerca nel nostro Paese. Poi è chiaro che la partita degli incentivi, per chi punta sull’Italia sia in termini di produzione sia di ricerca e sviluppo, si dovrà giocare anche su altri tavoli attraverso eventualmente la leva fiscale o sistemi di premialità sui prezzi».

In che modo AIFA intende chiarire la differenza tra valore e vantaggio terapeutico aggiuntivo?

«Il vantaggio terapeutico aggiuntivo si riferisce a quanto un nuovo farmaco è migliore rispetto alle alternative di cura già disponibili. È un concetto comparativo che considera l’efficacia, la tollerabilità (minori effetti collaterali) e la semplicità di somministrazione che porta a una migliore aderenza terapeutica. Questo concetto è spesso usato per giustificare il prezzo o l’inclusione nei rimborsi sanitari. Il valore di un farmaco è invece un concetto più globale e olistico che non solo descrive l’efficacia clinica e la sicurezza, ma considera anche la qualità della vita del paziente, il rapporto costo-efficacia, l’impatto sociale e organizzativo, i costi diretti e l’innovatività farmacologica legata al meccanismo d’azione».

Avete misure concrete per evitare il rischio di sovra prescrizione e uso inappropriato degli antibiotici “reserve”?

«Il vero tema degli antibiotici “reserve” è che non c’è sviluppo perché le aziende non sono incentivate a investire in questo settore. L’incentivo del fondo serve a motivare le aziende a investire, dato che gli antibiotici si usano poco e per poco tempo non essendo farmaci per patologie croniche. Per affrontare l’uso inappropriato degli antibiotici si usano altri strumenti, come l’app “First Line” sviluppata con le società scientifiche, che fornisce linee guida per un utilizzo corretto degli antibiotici sia per i medici sia per i pazienti. Il tema degli antibiotici e dell’antimicrobico-resistenza è complesso e viene affrontato a 360 gradi, ma non attraverso il fondo innovativi».

La soglia di prevalenza penalizza alcuni farmaci?

«No, perché ci sono due aspetti da considerare: per le patologie ad alta prevalenza, il fondo non è abbastanza capiente e includerle significherebbe saturare il fondo, danneggiandolo. Inoltre, i farmaci per patologie ad alta prevalenza sono già premiati dai numeri, garantendo un ritorno economico sugli investimenti. Si è scelto questo criterio per la natura del fondo, cercando altre modalità per garantire un accesso equo e rapido anche per farmaci innovativi per patologie ad alta prevalenza».

Ritiene che la determina tuteli sufficientemente le malattie rare oppure servirebbero ulteriori correttivi?

«La determina va assolutamente incontro alla difesa dei farmaci orfani, che necessitano di incentivi, soprattutto di tipo regolatorio. L’EMA ha già da vent’anni una legislazione che prevede incentivi allo sviluppo di farmaci per patologie spesso ultra-rare, per cui altrimenti non ci sarebbero investimenti. Nella sperimentazione clinica per patologie rare, la qualità della prova non può essere così robusta perché si sperimenta su un numero limitato di pazienti, quindi bisogna trovare forme di compromesso».

La commissione ha previsto un monitoraggio per verificare i parametri della determina?

«Sì, gli elenchi di farmaci innovativi, compresi gli antibiotici, sono aggiornati regolarmente in base alla rimborsabilità e alla scadenza del termine di validità dello status di innovatività. C’è un lavoro continuo di aggiornamento da parte della Commissione, con un monitoraggio ogni 12 mesi che può determinare l’aggiornamento della determina stessa. La precedente determina sugli innovativi era del 2017, quindi sono passati effettivamente diversi anni».