Oltre 140 terapie combinate sono attualmente utilizzate in Italia in diverse aree terapeutiche, tra cui oncologia, cardiologia, endocrinologia, infettivologia e psichiatria. Un numero destinato a crescere con il progresso delle conoscenze cliniche, che hanno evidenziato l’importanza di associare più principi attivi per trattare patologie complesse in modo più efficace. Tuttavia, persistono criticità normative e di accesso che rischiano di rallentare l’adozione di queste terapie.

È proprio per rispondere a queste problematiche che è nato il progetto “ComboConnect – Bridging access gaps in combination therapies“, realizzato da More Than Access (MTA) in collaborazione con ISPOR Italy-Rome Chapter. Il report finale del progetto è stato presentato a Roma dai curatori scientifici i professori dell’Università del Piemonte orientale Pier Luigi Canonico, Emerito di Farmacologia e Past President di ISPOR Italy-Rome Chapter, e Claudio Jommi,  offrendo un’analisi approfondita del contesto normativo e una serie di raccomandazioni per migliorare l’accesso alle terapie combinate.

Un quadro normativo non chiaro

«Le criticità – spiega Dario Lidonnici, Founder e Managing Director di MTA – riguardano l’immissione in commercio, il rimborso e la gestione delle terapie combinate, in particolare quando i titolari di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) sono diversi. In particolare, la gestione regolatoria risulta complicata quando uno dei titolari di AIC non richiede una variazione del label EMA. L’analisi illustrata nel Report evidenzia chiaramente l’esigenza di operare lungo alcune aree di miglioramento dal punto di vista normativo/regolatorio e legislativo, come la promozione della collaborazione tra imprese dallo sviluppo fino all’accesso delle terapie di combinazione».

Nuove linee guida e prezzi indication-based

Uno dei nodi cruciali è l’assenza di linee guida specifiche per le terapie combinate, analoghe a quelle esistenti per le associazioni fisse. «Sarebbe utile che l’EMA stabilisse criteri univoci per la gestione di queste combinazioni, superando l’attuale normativa pensata per i farmaci in monoterapia», sottolinea Canonico.

Dal punto di vista economico, il problema del pricing delle combinazioni resta complesso. «Definire il contributo di ciascun componente al valore aggiunto è difficile» spiega Jommi. Una possibile soluzione, suggerisce il professore, potrebbe essere il mantenimento della prassi di attribuire il premio di prezzo al farmaco add-on e la reintroduzione di un meccanismo di prezzo “indication-based”, in modo da incentivare le aziende a negoziare i prezzi in funzione dell’uso effettivo delle terapie combinate.

Accesso più fluido

Le raccomandazioni emerse dal report mirano a costruire un framework normativo più adatto alle peculiarità delle terapie combinate, senza stravolgere l’attuale iter regolatorio ma intervenendo su specifiche criticità. L’obiettivo è rendere più fluido il processo di accesso, evitando ritardi che potrebbero penalizzare i pazienti.

Il progetto ComboConnect, realizzato con il contributo non condizionante di Astellas, Roche, GSK e Otsuka, rappresenta un primo passo in questa direzione. Tuttavia, come sottolineano gli esperti coinvolti, sarà fondamentale il coinvolgimento di tutti gli attori del sistema – aziende farmaceutiche, autorità regolatorie, clinici e il SSN – per garantire l’accesso tempestivo e sostenibile a terapie innovative ed efficaci.