Nato nel 2016 come spin-off dell’Università del Piemonte Orientale a Novara, ChemiCare è un progetto accademico di Beatrice Riva che, assieme a Tracey Pirali, ha voluto trasformare in realtà, trasferendo ai pazienti ciò che aveva scoperto in laboratorio. Farmacologa di formazione, Riva ha deciso di lasciare definitivamente l’accademia per dedicarsi all’azienda.

Che farmaco state sviluppando?

«Si tratta di un prodotto che regola un meccanismo fondamentale per il calcio all’interno delle cellule, che si chiama Store-operated calcium entry (SOCE). In certi tipi di malattie muscolari come le distrofie succede che questo meccanismo sia alterato. Tale alterazione, dettata forse da un eccesso di funzionamento del SOCE, porta il livello muscolare a una forte infiammazione e a una morte delle cellule muscolari, quindi a un danno muscolare che si protrae molto nei pazienti. Si tratta di distrofie muscolari. In particolare noi stiamo lavorando sulla distrofia muscolare di Duchenne».

Di che si tratta?

«È una malattia genetica rara e letale, nel senso che la sopravvivenza di questi pazienti è intorno ai 20-25 anni. Al momento non c’è una terapia approvata in Europa. C’è un farmaco che è stato recentemente ritirato da EMA e infatti sono in corso molte discussioni legate al fatto che non ha più l’efficacia di una volta. La differenza che abbiamo rispetto ai farmaci approvati negli Stati Uniti è che tutti gli approcci che ci sono adesso vanno su piccoli gruppi di pazienti che hanno una specifica mutazione. Noi, invece, andando ad agire con questo meccanismo, possiamo creare una soluzione innovativa adatta a tutti i pazienti colpiti, indipendentemente dalla mutazione che hanno. Questo è quello che ci distingue dalle terapie che sono approvate soltanto negli Stati Uniti, in Europa non c’è nulla. Aggiungo che questa malattia si manifesta soltanto nei maschi. Le donne ne sono portatrici. Si tratta di una mutazione di un gene che si chiama distrofina».

Che tipo di farmaco sarebbe il vostro?

«Un tipo che possa essere somministrato ai bambini per via orale. La malattia si manifesta infatti indicativamente a partire dai tre anni, anche due, quando i bambini iniziano ad alzarsi in piedi. Ma essendo affetti da questa distrofia compiono movimenti particolari perché non hanno la forza di stare in piedi. Il nostro obiettivo è creare un farmaco che possa essere somministrato come una sospensione orale sciolta nell’acqua, molto più facile per un bambino che difficilmente può essere sottoposto a terapie come una somministrazione in endovena o comunque molto più invasive. Abbiamo dei dati secondo cui il nostro composto, CIC-39, che vorremmo trasformare appunto in farmaco, funziona nei modelli animali, nella fattispecie nei topini che hanno la stessa malattia».

A che punto siete?

«Al momento siamo alla fase 0, ovvero pre-studio su cellule dei pazienti. È in corso da circa 9 mesi una collaborazione con l’Istituto Giannina Gaslini di Genova, dove stiamo appunto sperimentando su cellule di campioni di pazienti affetti dalla malattia. Si tratta di cellule del sangue e cellule muscolari provenienti. I dati ci dicono che l’infiammazione effettivamente si riduce. Guarire è un po’ impossibile, ma quello che si può fare è modificare il decorso della malattia, evitando che le cellule muoiano del tutto e che il muscolo venga preservato. Intendiamo completare gli studi preclinici entro il 2025. indicativamente vorremmo avere il farmaco pronto per 2028».

Quanti soffrono di questa malattia?

«In Italia 3,4 casi su 100mila e 5 su 100mila nel mondo».